中國上海和美國馬薩諸塞州列克星敦 - 2024年4月18日 - 紐歐申醫(yī)藥（“公司”）是一家臨床階段的國際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和AAV基因治療雙平臺，開發(fā)針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新療法。公司今天宣布，將于5月7日至11日在美國馬里蘭州巴爾的摩舉行的2024年美國基因與細胞治療學會 (ASGCT) 年會上展示4項創(chuàng)新研究成果。其中，公司與麻省大學醫(yī)學院聯(lián)合開發(fā)的肌萎縮側(cè)索硬化癥 (“ALS”) 項目將以口頭學術(shù)報告形式公布最新臨床前數(shù)據(jù)，另外3項AAV衣殼改造工程和ALS基因治療方面的自主研究成果將以海報形式展示。基因治療是公司自成立以來就重點布局的領(lǐng)域之一。公司已快速打造起擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新AAV衣殼發(fā)現(xiàn)平臺NeuGemTM，構(gòu)建了靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新型AAV衣殼變體文庫，以篩選和驗證最優(yōu)神經(jīng)系統(tǒng)靶向性的衣殼變體。同時，公司以遺傳性ALS為切入點，通過自主研發(fā)和學術(shù)合作并舉，驅(qū)動基因治療產(chǎn)品的開發(fā)，并計劃將研發(fā)范圍拓展到更廣泛的神經(jīng)退行性疾病種類， 例如阿茲海默病，帕金森病等。公司與麻省大學醫(yī)學院聯(lián)合開發(fā)的ALS基因治療新型載體顯著延長ALS動物模型的生存期，初步結(jié)果已在去年的歐洲基因與細胞治療學會 (ESGCT) 年會上進行報道，將在本屆ASGCT年會上繼續(xù)發(fā)布該項目的最新研究進展。公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官申華瓊博士對公司在基因治療領(lǐng)域的良好發(fā)展態(tài)勢給與了高度評價。她說道：“作為紐歐申醫(yī)藥在ASGCT的首次亮相，公司的4項研究成果充分展示了我們在基因治療領(lǐng)域豐富的技術(shù)經(jīng)驗和強大的創(chuàng)新能力。我們的AAV衣殼開發(fā)平臺不斷取得技術(shù)突破，與麻省大學醫(yī)學院的頂尖專家們在ALS疾病領(lǐng)域的合作持續(xù)獲得積極的進展，自主研發(fā)的ALS項目也穩(wěn)步推進。我希望我們的新型遞送平臺能更好地助力CNS藥物開發(fā)，讓治療產(chǎn)品早日問世，以造福于廣大神經(jīng)退行性疾病患者。”報告標題：Optimized Artificial miRNAs Delivered by rAAV9 Dramatically Improve Survival, Respiratory and Motor Functions of SOD1(G93A)-ALS Mice (AAV9遞送優(yōu)化的人工微RNA顯著改善SOD1-G93A ALS模型小鼠的生存期，呼吸以及運動功能)報告作者：萬芳博士，麻省大學醫(yī)學院基因治療中心博士后研究員日期和時間：5/10/2024 3:45PM-4PM專場名稱：Neurologic Diseases IV海報標題 (一)：Discovering rationally-engineered AAV5-derived capsid variants for superior CNS tropism and peripheral tissue de-targeting in non-human primate via systemic administration (理性設(shè)計文庫通過系統(tǒng)給藥在非人靈長類動物中篩選出多個極高中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向性和低外周組織靶向性的AAV5衍生衣殼變體)報告作者：朱莎博士，紐歐申醫(yī)藥基因治療副總監(jiān)專場名稱：Wednesday Posters: Late-Breaking Abstracts海報標題 (二)：Directed Evolution of Rationally-Engineered AAV Capsid Variants with Enhanced Central Nervous System (CNS) Tropism Following Systematic Administration (通過理性設(shè)計的AAV衣殼變體文庫和定向進化篩選系統(tǒng)給藥后顯著增強中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向性的新型衣殼變體)報告作者：王紅星博士，紐歐申醫(yī)藥AAV衣殼發(fā)現(xiàn)高級總監(jiān)專場名稱：Thursday Posters: AAV Vectors - Capsid Engineering海報標題 (三)：Identification of Artificial microRNAs Targeting C9orf72 Sense and Antisense Transcripts for ALS treatment (靶向ALS致病基因C9orf72的正義和反義轉(zhuǎn)錄本的人工微RNA的篩選)報告作者：Gabriela C. Toro博士，紐歐申醫(yī)藥基因治療高級研究員專場名稱：Friday Posters: Neurologic Diseases紐歐申醫(yī)藥 (NeuShen Therapeutics) 是一家臨床階段的國際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和基于AAV的基因治療的雙平臺策略，專注于神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法的研發(fā)。紐歐申醫(yī)藥在中國上海和美國波士頓均設(shè)有研發(fā)中心，擁有一支在神經(jīng)和精神疾病領(lǐng)域世界一流的新藥研發(fā)團隊，且有學術(shù)界和工業(yè)界資深領(lǐng)袖加盟董事會和科學顧問委員會。到目前為止，公司已建立了豐富的具有全球領(lǐng)先或最佳潛力的CNS管線，核心項目已進入臨床開發(fā)。
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