能從罕見病Biotech中奇跡生還、走出來的Biopharma,能在五次周期震蕩中活下來、且愈發(fā)活得漂亮,的確是罕見。
冷!
資本下行周期,也直接影響了藥企二級市場的表現(xiàn),殺估值屢見不鮮,不少藥企一片跌聲。這一幕不僅發(fā)生在Biotech身上,還有以藥明生物為代表的CXO同樣領(lǐng)銜暴跌,MNC亦受到波及,如宇宙大藥廠輝瑞跌出前十,拜耳市值直接腰斬……
可就在如此不利的情形下,福泰制藥憑借黑馬之勢沖出了層層加碼的寒冷地窟,闖進(jìn)了千億市值俱樂部,而今市值已超過BMS、吉利德、GSK。在一片哀聲中,它憑什么逆勢上漲?成功的秘訣是什么?
在大雪紛飛的12月,一片沉寂中,福泰制藥卻雙重喜報(bào)加身。第一樁喜事——自家CRISPR基因編輯療法Casgevy成為全球首個(gè)獲批的基因編輯療法,并接連在英美獲批上市。先是11月中旬,英國MHRA批準(zhǔn)Casgevy適用于12歲以上的鐮狀細(xì)胞病患者以及輸血依賴性β地中海貧血癥患者;僅一個(gè)月后,該療法再次獲得FDA批準(zhǔn)。這一突破性進(jìn)展成為了制藥史上的里程碑事件。對于產(chǎn)業(yè)界來說,即使伴隨著高定價(jià)的疑問,但是其科學(xué)價(jià)值足以被證明。尤其在英國剛獲批之時(shí),該公司股價(jià)大漲28%。實(shí)際上,Casgevy是由福泰制藥和“CRISPR技術(shù)三巨頭”之一CRISPR Therapeutics共同研發(fā)。根據(jù)此前雙方簽訂的協(xié)議,福泰制藥將領(lǐng)導(dǎo)Casgevy的全球開發(fā)、生產(chǎn)和推廣。而翻開過往福泰制藥和CRISPR長達(dá)約10年的合作,便見證了Casgevy的一路成長。CRISPR技術(shù)從最初發(fā)現(xiàn)其在真核細(xì)胞中的應(yīng)用,到開發(fā)出首個(gè)獲得批準(zhǔn)的基因編輯藥物Casgevy,花費(fèi)約10年時(shí)間,甚至被業(yè)界評論為該療法發(fā)展幾乎突破了科學(xué)研究從原創(chuàng)基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的時(shí)間界限。另有分析師預(yù)測,福泰制藥到2028年將通過該療法獲得12億美元的收入。不過,基因療法的高定價(jià)始終困擾著“可及性”這一大問題。第二樁喜事——福泰制藥重磅新型鎮(zhèn)痛藥VX-548二期臨床試驗(yàn)成功。當(dāng)日,福泰制藥股價(jià)便大漲13%,創(chuàng)下了自上市以來的最高紀(jì)錄,成為千億俱樂部一員。而今,福泰制藥的市值已經(jīng)超過百時(shí)美施貴寶、吉利德、GSK等。之所以如此受市場青睞,一方面大家“苦”于現(xiàn)有鎮(zhèn)痛藥物的弊端久矣。實(shí)際上,常用的鎮(zhèn)痛藥物包括非甾體抗炎藥和阿片類鎮(zhèn)痛藥物,但是因?yàn)榉晴摅w抗炎藥療效存在天花板效應(yīng),而阿片類鎮(zhèn)痛藥則普遍存在成癮性問題,這加速大家對新療法的急切之心。自然而然,在鎮(zhèn)痛領(lǐng)域,療效顯著的無成癮性藥物是未來的研發(fā)熱點(diǎn),Nav1.8抑制劑則成為了其中最有潛力的靶點(diǎn)之一。福泰制藥VX-548本就是全球進(jìn)展最快的Nav1.8抑制劑,一路走來便備受關(guān)注,早前還曾被FDA 授予突破性療法認(rèn)定。隨著此次治療疼痛性糖尿病周圍神經(jīng)病變(DPN)的二期臨床達(dá)到主要終點(diǎn),在治療12周顯著緩解疼痛,超過30%的患者疼痛評分下降超過50%,中高劑量組超過20%的患者疼痛評分下降超過70%,積極的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)一步鼓舞了當(dāng)前市場。而另一方面,鎮(zhèn)痛藥賽道的市場潛力甚至被用以和當(dāng)前大熱賽道GLP-1比較,被認(rèn)為顯露出千億市場潛力。一組數(shù)據(jù)得以印證,據(jù)Mordor Intelligence2023年的市場研究報(bào)告,2023年全球疼痛管理市場的規(guī)模預(yù)計(jì)為754億美元,預(yù)計(jì)到2028年將達(dá)到900億美元。播種見果。寒冬中,兩大突破性喜報(bào)劃開了極劇下滑的產(chǎn)業(yè)溫度,這位拾荒者加速了資本市場破冰。變革性的治療方案勢必仍會(huì)受到市場青睞,此外,福泰制藥還布局了疼痛、鐮狀細(xì)胞病、β-地中海貧血、α-1 抗胰蛋白酶缺乏癥、APOL1 介導(dǎo)的腎病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、1 型糖尿病,有望在這些疾病領(lǐng)域帶來“下一個(gè)爆點(diǎn)”。罕見病Biotech里憑何走出來一家Biopharma?
作為醫(yī)藥行業(yè)暢銷書《十億美元分子》的主角,福泰制藥從實(shí)驗(yàn)室到華爾街的故事已被很多人熟知。從1989年行至今天,福泰成長故事最精彩的部分在于,他是一家從罕見病Biotech中奇跡生還、走出來的Biopharma。生于華爾街對生物醫(yī)藥板塊無比失望和無耐心的年代,既不是受資本青睞的天之驕子,核心團(tuán)隊(duì)在圈內(nèi)也并非頂流,但福泰卻能在穿越5輪發(fā)展周期后,在又一個(gè)“寒冬”里,戴著既非GLP-1、又非ADC的光環(huán),突破千億美元市值門檻,全球營收TOP10的MNC有的如今已被他遠(yuǎn)遠(yuǎn)甩在身后。出身沒有頂尖團(tuán)隊(duì),想象力不靠明星靶點(diǎn)賽道,賺錢不靠大適應(yīng)證,那這上市約30年增長1000倍的市值,靠的是運(yùn)氣嗎?不全是。進(jìn)攻罕見病領(lǐng)域的Biotech,沒有多少運(yùn)氣可講,10年前的藍(lán)鳥生物是投資人眼中的香餑餑,但如今已被扔進(jìn)“垃圾桶”。而當(dāng)初登陸美股前后,美國一眾Biotech們迎來首次蕭條和震蕩期,期間被看好的前15強(qiáng)至今幾乎無一完整保留下來,好點(diǎn)的歸宿是被并購,更多的是破產(chǎn)倒閉,市場環(huán)境的嚴(yán)苛不會(huì)給予福泰多少碰運(yùn)氣的機(jī)會(huì)。成立之初,創(chuàng)始人博格也避開了碰運(yùn)氣淘金,而是執(zhí)行新策略——謹(jǐn)慎基于結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)藥物。成立的第一個(gè)階段,跌跌撞撞十余年,福泰研發(fā)項(xiàng)目的運(yùn)氣都不是很好,要么燒錢解構(gòu)、改進(jìn)一通(免疫抑制劑FK-506),卻很難推進(jìn)形成產(chǎn)品,要么辛苦推出產(chǎn)品商業(yè)化(HIV蛋白酶抑制劑Agenerase),對應(yīng)市場又早已被多家企業(yè)瓜分,要么造了個(gè)潛力藥物(2011年,丙肝藥替拉瑞韋)扭轉(zhuǎn)業(yè)績后不久,卻被同領(lǐng)域更強(qiáng)大的后來者降維打擊。盡管數(shù)年受到屢戰(zhàn)屢敗之煎熬,但福泰活下來的一個(gè)亮點(diǎn)在于擅于審時(shí)度勢,及時(shí)重塑戰(zhàn)略,捕捉新的機(jī)會(huì)。從在免疫抑制劑上及時(shí)止損,到推動(dòng)艾滋病藥和丙肝藥物上市,便是一個(gè)應(yīng)變的過程。不過,從Biotech走向Biopharma,福泰的命運(yùn)又有幾絲好運(yùn)在其中。2001年用近6億美元的價(jià)格收購奄奄一息的Aurora后,開始有了罕見病囊性纖維化產(chǎn)品資產(chǎn)。11年后,其囊性纖維化產(chǎn)品Kalydeco上市,上市次年便有收獲了不錯(cuò)的銷售額。一朝成功,深深啟發(fā)了福泰:在尚未被大力關(guān)注的囊性纖維化領(lǐng)域,實(shí)則大有機(jī)會(huì)。一個(gè)選擇橫亙在福泰眼前。有了商業(yè)化成績,逐步有錢了,行業(yè)也逐漸變得景氣和受資本重視,那這時(shí)候是該聚焦,還是橫向并購?fù)卣梗?/span>福泰的選擇是大力聚焦這一領(lǐng)域,注重囊性纖維化產(chǎn)品的數(shù)次迭代升級,數(shù)次收購和BD的動(dòng)作幾乎都是為了增強(qiáng)這一領(lǐng)域的研發(fā)技術(shù)實(shí)力,另外快速拓展適應(yīng)證、打入更多市場以及開啟更多靈活的專利保護(hù)。2011年后的十年,可謂是福泰的第二大發(fā)展階段,通過推動(dòng)升級版本上市,其在囊性纖維化病領(lǐng)域拿下了統(tǒng)治級地位。2022年,福泰總銷售額同比增長18%至89.31億美元,4款獲批治療囊性纖維化的藥物分別為Kalydeco、Orkabi、Symdeko和Trikafta,治療明顯的差異化優(yōu)勢是可直接針對CFTR蛋白進(jìn)行治療,而其他產(chǎn)品則更多是緩解癥狀。其中,三代囊性纖維化組合療法Trikafta/KAFTRIO 已成為其最吸金的產(chǎn)品,全年?duì)I收高達(dá)76.87億美元。按照當(dāng)前增速,囊性纖維化未來同樣有可能成為治療市場超過100億美元的罕見病。此外,由于Trikafta/Kaftrio沒有競爭對手,利潤水平較高,也極其有可能成為下一個(gè)重磅炸彈。近兩年行業(yè)寒冬,大大小小藥企瘋狂裁員,但有數(shù)據(jù)顯示,福泰制藥、再生元、Incyte等大型Biopharma就業(yè)人數(shù)較2021年2月大增近30%。再回過頭來看,直至聚焦的產(chǎn)品競爭力足夠強(qiáng)勁,福泰橫向拓展動(dòng)作才變得多起來。2019年,福泰兩次出手收購了最具潛力的生物技術(shù)公司。當(dāng)年6月,福泰制藥宣布以10億美元收購美國Exonics Therapeutics。Exonics致力于為DMD和其他嚴(yán)重遺傳性神經(jīng)肌肉疾病患者開發(fā)基因編輯療法,增強(qiáng)其基因編輯能力;9月,該公司又宣布以9.5億美金現(xiàn)金收購Semma Therapeutics,這是美國歷史上臨床前階段生物技術(shù)公司金額最大的現(xiàn)金收購。而近兩年,福泰被市場重視的另一個(gè)原因,還在于對前沿技術(shù)領(lǐng)域的布局及潛力。目前其絕大多數(shù)管線都聚焦在罕見病藥物研發(fā)上,例如囊性纖維化血紅蛋白病、介導(dǎo)性腎病、進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥等,而多數(shù)罕見病都與基因有關(guān),這也就意味著福泰研發(fā)出療效很好的藥物,也就可以從中掌握一門基因相關(guān)的技術(shù),基因編輯便是福泰成功啃下的又一競爭力。2015年,福泰開始與全球領(lǐng)先基因編輯公司CRISPR合作,將囊性纖維化新藥研發(fā)引向基因編輯領(lǐng)域,2019年又從Exonics公司獲得了DMD相關(guān)的基因編輯治療技術(shù),不久前與CRISPR合作產(chǎn)品的上市,印證了福泰的眼光。
來源:E藥經(jīng)理人
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