12月9日，在萬眾矚目的首款CRISPR基因編輯療法獲批之際，作為背景板的老牌基因療法研發(fā)企業(yè)藍(lán)鳥生物的LYFGENIA療法也獲得了FDA的批準(zhǔn)。但是消息傳來，股價(jià)早已奄奄一息的藍(lán)鳥生物，不僅沒有迎來想象中的暴漲，反而直接下跌40%。
首先，是二者的適應(yīng)癥完全一樣：用于治療 12 歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者，屬于頭對(duì)頭的競爭關(guān)系。根據(jù)公開信息，藍(lán)鳥生物的LYFGENIA基因療法目前定價(jià)為310萬美元，而競爭對(duì)手的CASGEVY基因編輯療法目前定價(jià)為220萬美元。在此之前，藍(lán)鳥生物基因療法就因?yàn)榘嘿F的價(jià)格，面臨商業(yè)化的巨大困難。2022年8月17日，藍(lán)鳥生物（Bluebird bio）開發(fā)的用于治療β-地中海貧血的基因療法Zynteglo在美國上市，定價(jià)280萬美元，成為全球最貴藥物。僅僅一個(gè)月之后，藍(lán)鳥生物第二款基因治療藥物Skysona獲批上市，用于治療4至17歲男孩罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病腦型腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD），定價(jià)300萬美元。雖然不斷刷新“全球最貴藥物”的記錄，但是這并未給藍(lán)鳥生物帶來任何實(shí)質(zhì)獲益，相反，由于過于昂貴的價(jià)格，藍(lán)鳥生物已經(jīng)基本退出了歐洲市場。
事實(shí)上，在獲得FDA批準(zhǔn)之前，2019年5月和2021年7月，Zynteglo和Skysona先后在歐盟獲批上市，然而在2021年4月，Zynteglo2021從德國撤市，隨后在2022年初更廣泛地撤出歐洲市場；Skysona則上市不到三個(gè)月，就由于商業(yè)策略原因，或者說詳細(xì)一些，由于談判承保范圍方面遇到困難而退出歐洲市場。也正是基于這樣的商業(yè)化困境，藍(lán)鳥生物的股價(jià)，從最高的152美元/股，飛流直下，暴跌到最低的2.52美元/股。2023年5月9日，藍(lán)鳥生物公布2023年一季報(bào)，數(shù)據(jù)顯示其在美國的商業(yè)化情況同樣不容樂觀：截至2023年3月31日，公司營收238.1萬美元，同比增長22%；其中產(chǎn)品收入同比增長63%，達(dá)到230萬美元。此次是藍(lán)鳥生物的第三款基因療法獲得FDA批準(zhǔn)上市，但是價(jià)格直接比競爭對(duì)手高90萬美元，基本直接扼殺了其第三款基因療法的商業(yè)化想象空間。
更為致命的是，此次藍(lán)鳥生物獲批的LYFGENIA療法，還伴隨著FDA的黑框警告：根據(jù)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該療法有一定的致癌風(fēng)險(xiǎn)。作為基因療法的先驅(qū)，藍(lán)鳥生物自成立以來十余年，已經(jīng)耗費(fèi)了超過30億美元的研發(fā)費(fèi)用，雖然有三款基因療法獲得FDA批準(zhǔn)上市，但是公司仍然面臨著1年以內(nèi)現(xiàn)金耗盡的窘境。藍(lán)鳥生物面臨的，是目前整個(gè)細(xì)胞與基因治療賽道的共同困境：高昂的研發(fā)費(fèi)用，高風(fēng)險(xiǎn)的臨床試驗(yàn)，產(chǎn)品獲批之后天價(jià)的費(fèi)用和寥寥無幾的病人，以及與之對(duì)應(yīng)的居高不下的制備成本。雖然CGT賽道具備極大的科學(xué)價(jià)值，但是從商業(yè)化角度來說，其距離成熟階段還有很大的距離。
2023年初，位于英國的全球制藥巨頭葛蘭素史克(GSK)明確地宣布：終止在細(xì)胞與基因療法方向的研發(fā)投入。
聲明：本文觀點(diǎn)僅代表作者本人，不代表煜森資本立場，歡迎在留言區(qū)交流補(bǔ)充。如需轉(zhuǎn)載，請(qǐng)注明文章作者和來源。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請(qǐng)?jiān)诒酒脚_(tái)留言。
