關(guān)注行業(yè)最新動向 5.22-5.28 01 2023年5月23日，霍德生物前腦神經(jīng)前體細(xì)胞（hNPC01）產(chǎn)品治療腦卒中后遺癥臨床研究項目啟動會順利召開。本次啟動會上霍德生物的臨床醫(yī)學(xué)團(tuán)隊成員分別就產(chǎn)品的臨床研究方案、流程、項目管理、統(tǒng)計分析、藥物警戒和臨床監(jiān)查、稽查計劃等與合作的臨床研究PI專家團(tuán)隊進(jìn)行了深入溝通。該研究醫(yī)生團(tuán)隊自2013年以來積累了大量神經(jīng)干細(xì)胞腦內(nèi)精準(zhǔn)移植的手術(shù)和評估經(jīng)驗，為推動該領(lǐng)域的發(fā)展做出了重要貢獻(xiàn)。此次合作旨在共同加快治療腦卒中后遺癥患者的國際創(chuàng)新的iPSC衍生細(xì)胞治療的探索性研究，為產(chǎn)品的注冊臨床I期提供有益支撐。該臨床研究的第一階段為單臂，open-label的劑量爬坡試驗，將通過精準(zhǔn)顱內(nèi)注射給藥在腦梗塞偏癱穩(wěn)定期的患者中主要探索hNPC01的安全劑量，兼探索臨床治療條件和功能性細(xì)胞替代促進(jìn)神經(jīng)環(huán)路功能重建的可行性。不久前，這一獲得國家重點項目支持的臨床研究在提交倫理申請后2個月剛獲得了該大型三甲醫(yī)院研究中心的倫理批件。 02 北京諾未肝癌DNA藥物獲批臨床 諾未科技自主開發(fā)的“NWRD06裸質(zhì)粒DNA注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于GPC3陽性原發(fā)性肝細(xì)胞癌根治術(shù)后患者。NWRD06是一款靶向肝癌特異性抗原GPC3的重組融合質(zhì)粒DNA藥物，已在臨床前研究中顯示出單藥可顯著降低原發(fā)性肝癌小鼠模型的肝臟腫瘤數(shù)量和腫瘤大小，聯(lián)合PD-1單抗可進(jìn)一步增強抗腫瘤藥效，而且在動物模型中具有良好的耐受性。 03 過度嗜睡創(chuàng)新療法啟動中國Ⅲ期臨床 Axsome公司與翼思生物合作開發(fā)的雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑索安非托（solriamfetol）在中國啟動一項Ⅲ期臨床，擬評估用于治療阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征（OSA）患者日間過度思睡（ EDS）的治療期12周的藥物療效和安全性。該項試驗的主要研究者由北京大學(xué)第六醫(yī)院陸林博士擔(dān)任。2019年3月，FDA已批準(zhǔn)solriamfetol上市，商品名為Sunosi。。 04 廣州威斯克三價新冠疫苗獲批臨床 廣州威斯克生物與川大華西醫(yī)院開發(fā)的重組三價新冠三聚體蛋白疫苗（Sf9細(xì)胞）獲國家藥監(jiān)局簽發(fā)《藥物臨床試驗批件》。這是在全球首個進(jìn)入臨床試驗的針對XBB+BA.5+Delta變異株的重組三價新冠疫苗，可誘導(dǎo)產(chǎn)生針對XBB.1.5、XBB.1.16、XBB.1.9.1、XBB.2.3、BA.5、BF.7、BQ.1、BA.2.75等變異株的高水平的中和抗體。去年12月，該公司重組新冠蛋白疫苗（Sf9細(xì)胞）威克欣?已獲國家相關(guān)部門批準(zhǔn)并納入緊急使用。 05 琺博進(jìn)HIF抑制劑腫瘤貧血III期臨床成功 琺博進(jìn)與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)的口服HIF-PH抑制劑羅沙司他（roxadustat）用于正在接受化療的非髓系惡性腫瘤患者治療貧血的中國III期臨床達(dá)到主要研究終點。與重組人促紅素α (SEPO?)相比，羅沙司他治療組患者第9-13周平均Hb水平較基線的平均變化達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。羅沙司他的不良事件概況與先前的研究結(jié)果基本一致，兩家公司計劃盡快提交該新藥的補充新藥申請。 06 唯源立康HSV基因藥物DEB臨床積極 北京唯源立康宣布其基于專有I型單純皰疹病毒（HSV-1）載體平臺開發(fā)的基因藥物WG1025凝膠制劑，在研究者發(fā)起、針對營養(yǎng)不良型表皮松解癥（DEB）治療的臨床研究中獲積極結(jié)果。WG1025含有兩個拷貝全長COL7A1基因的復(fù)制缺陷型HSV-1載體，可以在皮膚細(xì)胞持續(xù)表達(dá)功能性VII型膠原蛋白并促進(jìn)創(chuàng)口愈合。數(shù)據(jù)顯示WG1025局部給藥后創(chuàng)口完全愈合時間為5-10天，中位時間為7.5天；藥物總體耐受性良好。 07 恒瑞兩款自免病新藥獲批臨床 恒瑞醫(yī)藥兩款1類生物制品（注射用SHR-2001和SHR-1654注射液）分別獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可。SHR-2001是一款抗體-細(xì)胞因子融合蛋白，擬開發(fā)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）等自身免疫性疾病；SHR-1654也是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)，臨床皮下注射給藥，擬開發(fā)用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。 08 來凱醫(yī)藥潛在“first-in-class”單抗藥物LAE102獲FDA臨床許可，即將在美國針對非小細(xì)胞肺癌等實體瘤開展I/II期臨床研究。LAE102是來凱醫(yī)藥首個進(jìn)入臨床階段的原創(chuàng)新藥項目，其靶點對腫瘤生長、免疫激活、肌肉再生和造血發(fā)育等都有調(diào)控作用。目前，該公司在生物藥和小分子領(lǐng)域還有10個臨床前項目，有望為腫瘤及肝纖維化患者帶來更多的新型療法。 09 領(lǐng)泰IRAK4降解劑獲批皮膚炎癥臨床 上海領(lǐng)泰生物自主研發(fā)的IRAK4新型蛋白降解劑LT-002獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國針對化膿性汗腺炎（HS）和特異性皮炎（AD）適應(yīng)癥開展Ⅰ期臨床試驗。在臨床前動物模型上，該分子表現(xiàn)出較強的改善皮膚炎癥癥狀的活性和良好的安全性。今年4月份，領(lǐng)泰生物已向國家藥監(jiān)局藥品審評中心CDE提交該新藥的Pre-IND申請，該公司還計劃在6月份向澳洲同步提交Ⅰ期臨床申請。 10 葛蘭素史克IL-5單抗中國Ⅲ期臨床積極 葛蘭素史克IL-5單抗美泊利珠單抗（新可來）在ATS年會上公布用于治療中國重度嗜酸粒細(xì)胞性哮喘（SEA）患者的Ⅲ期臨床積極結(jié)果。與安慰劑相比，美泊利珠單抗使患者哮喘急性發(fā)作率（CSE）降低65%，顯著延長首次發(fā)生CSE的時間，同時顯著降低需要住院治療/急診科就診的CSE 70%。美泊利珠單抗的不良事件發(fā)生率與安慰劑相似（90.6%vs96.7%）。 11 英矽智能自主研發(fā)的USP1小分子抑制劑ISM3091已獲得FDA批準(zhǔn)，將在美國開展用于治療實體瘤的Ⅰ期臨床。ISM3091靶向調(diào)控DNA損傷和修復(fù)的“合成致死”靶點——USP1。在臨床前研究中，ISM3091已在多個腫瘤細(xì)胞系中顯示出潛在療效，并在BRCA基因突變的腫瘤細(xì)胞、同源重組修復(fù)模型中具有強效的抗增殖活性。 12 因明重組A型肉毒毒素Ⅱ期臨床積極 因明生物宣布其控股企業(yè)重慶譽顏制藥自主研發(fā)的注射用重組A型肉毒毒素YY001已在用于改善中重度眉間紋的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗獲得安全性和有效性數(shù)據(jù)，正在積極準(zhǔn)備Ⅲ期臨床試驗。YY001是由一種通過新型的重組蛋白生產(chǎn)途徑生產(chǎn)的肉毒毒素，旨在解決從宿主肉毒桿菌提取天然肉毒毒素的生物安全問題。該產(chǎn)品具有高純度、良好的安全性及生產(chǎn)可擴(kuò)展性等多種優(yōu)點。 13 邦耀自體HSC基因療法早期臨床積極 邦耀生物基因療法BRL-101在ASGCT年會上公布針對輸血依賴型β-地中海貧血，由研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，所有患者接受經(jīng)基因編輯的造血干細(xì)胞（HSC）移植治療后，紅細(xì)胞數(shù)量和總體胎兒血紅蛋白（HbF）水平顯著上升，2/3患者在2個月內(nèi)就脫離輸血依賴，HbF達(dá)到正常范圍。臨床中清髓預(yù)處理相關(guān)毒性較輕，未發(fā)生與藥物有關(guān)的嚴(yán)重感染等不良事件。 14 翰思艾泰CD47/PD-1雙抗美國獲批臨床 翰思艾泰CD47/PD-1雙特異性抗體HX009獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國開展的Ⅰb/Ⅱ期臨床研究，評估用于經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后復(fù)發(fā)/難治淋巴瘤患者中的療效。在澳大利亞開展的Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)顯示，HX009的客觀緩解率（ORR）為15%；疾病控制率（DCR）為50%；而且臨床中未觀察到劑量限值性毒性及最大耐受劑量。2021年6月，該新藥在國內(nèi)用于實體瘤治療的臨床已進(jìn)展至Ⅱ期臨床階段。 15 輝瑞CGRP拮抗劑中國獲批偏頭痛臨床 輝瑞1類化藥“zavegepant鼻噴霧劑”獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于成人偏頭痛的急性期治療（有或無先兆）。zavegepant是一款CGRP受體拮抗劑，今年3月已獲FDA批準(zhǔn)上市，用于急性治療偏頭痛成人患者。在Ⅲ期臨床中，zavegepant能夠在15分鐘快速起效；與安慰劑相比，zavegepant用藥2小時后達(dá)到無痛（24%VS15%，p<0.0001）和無最煩人癥狀（40%VS31%，p=0.0012）的患者比例顯著更高。 16 映恩HER3靶向ADC獲批實體瘤臨床 映恩生物1類生物制品“注射用DB-1310”臨床試驗申請獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于治療晚期/轉(zhuǎn)移性實體瘤。DB-1310是一款靶向HER3的ADC產(chǎn)品，由新型人源化抗Her3單克隆抗體通過馬來酰亞胺可裂解linker與專有的DNA拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑共價連接，DAR值約為8。在臨床前研究中，DB-1310顯示出積極的腫瘤抑制效果和安全性；并與EGFR小分子抑制劑聯(lián)合治療具有協(xié)調(diào)治療效果。
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