近日，傳奇生物在向美國證券交易委員會（SEC）遞交的監(jiān)管文件中表示，其合作伙伴強生（Johnson ＆ Johnson）旗下楊森公司（Janssen）已經(jīng)完成CAR-T療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美國的生物制品許可申請（BLA）滾動提交，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。Cilta-cel是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，此前曾被美國FDA授予突破性療法認定。在中國，該在研療法也已被中國國家藥監(jiān)局（NMPA）納入突破性治療品種。Cilta-cel（又名為JNJ-4528/LCAR-B38M）是一種具有差異性結(jié)構(gòu)的CAR-T細胞療法，包含一個4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個靶向BCMA的抗體結(jié)構(gòu)域，具有促進CD8陽性T細胞擴增的能力。BCMA是一種在骨髓瘤細胞上高度表達的蛋白。強生旗下楊森公司于2017年與傳奇生物達成合作，在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)和推廣該在研創(chuàng)新療法。根據(jù)研究人員在2020年美國血液學(xué)會年會(ASH)上公布的最新臨床數(shù)據(jù)，cilta-cel在一項名為CARTITUDE-1的1b/2期臨床試驗中持續(xù)表現(xiàn)出非常高的總緩解率（ORR）：在中位隨訪時間為12.4個月時，患者的總緩解率達到97%，而且隨著時間的推移，患者的緩解程度進一步加深，67%的患者達到嚴格的完全緩解；在中位隨訪時間為12.4個月時，患者的中位緩解持續(xù)時間和無進展生存期均尚未達到。多發(fā)性骨髓瘤是一種尚且無法治愈的血液癌癥，它由于稱為漿細胞的白細胞癌變造成。癌變的漿細胞在骨髓中迅速擴散，并取代骨髓中的正常細胞。雖然目前有很多治療多發(fā)性骨髓瘤的療法，但是大多數(shù)患者在獲得緩解之后仍然會出現(xiàn)復(fù)發(fā)的風(fēng)險。值得一提的是，百時美施貴寶（BMS）和bluebird bio公司聯(lián)合開發(fā)的Abecma（idecabtagene vicleucel）已于日前獲得FDA批準上市，用于成年復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的治療，成為了首款獲批的靶向BCMA的CAR-T療法。本次楊森/傳奇生物的cilta-cel完成上市申請?zhí)峤灰馕吨?，該在研療法有望成為第二款獲批的BCMA靶向CAR-T療法，為多發(fā)性骨髓瘤患者帶來更多的治療選擇。
