上周FDA共發(fā)出8項孤兒藥資格，1款RNAi療法與7款化學小分子藥物入圍，今天這篇文章藥明康德內(nèi)容團隊將為大家做一個介紹。
治療疾病：杜興氏和Becker肌營養(yǎng)不良簡介：杜興氏和Becker肌營養(yǎng)不良是兩種進行性肌營養(yǎng)不良，以骨骼肌進行性無力萎縮為主要臨床表現(xiàn)，多數(shù)于兒童期起病，可伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、骨骼、呼吸及胃腸道受累。Epicatechin為抗氧化黃酮類化合物，是一種線粒體蛋白調(diào)節(jié)劑，研究發(fā)現(xiàn)可增加心臟和肌肉中新線粒體的產(chǎn)生，同時刺激肌肉組織的再生。藥物：Bis-choline tetrathiomolybdate（ALXN1840）研發(fā)企業(yè)：亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）簡介：Bis-choline tetrathiomolybdate（雙膽堿四硫鉬酸鹽）是一種新型口服銅蛋白結(jié)合劑，具有抗血管生成和抗腫瘤活性，還用于研究治療Wilson?。ㄒ环N因銅轉(zhuǎn)運受損，可危及生命的罕見慢性遺傳性肝臟疾?。lexion正在完成一項ALXN1840治療Wilson病的3期研究患者入組，試驗結(jié)果預(yù)計在2021年上半年獲得。藥物：富馬酸二羥肟和阿司匹林固定復方制劑、富馬酸單甲酯和阿司匹林固定復方制劑治療疾病：出現(xiàn)富馬酸鹽潮紅的多發(fā)性硬化癥患者簡介：多發(fā)性硬化（MS）是一種免疫介導的中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎性脫髓鞘性疾病，常累及腦室周圍、近皮質(zhì)、視神經(jīng)、脊髓、腦干和小腦。Vitalis憑借VTS平臺發(fā)現(xiàn)阿司匹林和富馬酸鹽聯(lián)合使用可增強富馬酸鹽在體內(nèi)的吸收、生物利用度、分布、代謝和消除，同時減少潮紅。今年1月，該公司宣布啟動臨床3期試驗。研發(fā)企業(yè)：Silence Therapeutics簡介：骨髓增生異常綜合征（MDS）是由于無效造血作用引發(fā)血細胞減少的惡性異質(zhì)性疾病，起源于造血干細胞和祖細胞，并有發(fā)展為急性髓系白血?。ˋML）的高風險。患者多存在較高的癥狀負擔，血細胞減少和AML等并發(fā)癥是患者死亡的高風險因素。SLN124是靶向TMPRSS6 mRNA 的一種合成雙鏈小干擾 RNA （siRNA），于2019年1月獲得治療β-地中海貧血的EMA孤兒藥資格。研發(fā)企業(yè)：Kura Oncology簡介：Tipifarnib是一種強效、高度選擇性法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，Kura公司于2014年12月從楊森獲得研發(fā)許可。法尼基化是一個關(guān)鍵的細胞信號傳導過程，與癌癥的發(fā)生和發(fā)展有關(guān)。目前，Tipifarnib處于臨床開發(fā)，用于多種實體腫瘤和血液學適應(yīng)癥的治療。研發(fā)企業(yè)：Life Molecular Imaging簡介：FlorbetabenF18是一種18F標記的二苯乙烯衍生物，最早于2014年2月歐盟獲批用于放射性核素成像和阿爾茨海默病，商品名為Neuraceq。該藥品應(yīng)與臨床評價結(jié)合使用，開發(fā)用于可視化大腦中?-淀粉樣蛋白斑塊的診斷性放射性藥物。目前該藥物在美國、韓國、日本、加拿大、瑞士和中國臺灣均已獲批。研發(fā)企業(yè)：Kartos Therapeutics簡介：KRT-232是一種與MDM2-p53相互作用的強效和選擇性小分子抑制劑。p53被稱為基因組的守護者，是一種腫瘤抑制蛋白，可被多種形式的細胞應(yīng)激激活，如DNA損傷、癌基因激活、端粒侵蝕和核糖核苷酸耗竭等。MDM2為一種調(diào)節(jié)p53的酶，通過控制正常、無應(yīng)激細胞中p53的水平和活性來調(diào)節(jié)p53。臨床前數(shù)據(jù)支持進一步研究KRT-232治療MDM2過度活躍的某些類型癌癥。官網(wǎng)顯示其處于臨床2期研究中。
參考資料：
[1] Pubchem. Retrieved April 11, 2020, from https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/epicatechin
[2] Alexion Pharmaceuticals Pipeline. Retrieved April 11, 2020, from https://alexion.com/en/our-research/pipeline
[3] Vitalis Pharma Pipeline. Retrieved April 11, 2020, from https://www.vitalispharma.com/pipeline
[4] Silence Therapeutics Pipeline. Retrieved April 11, 2020, from https://www.silence-therapeutics.com/pipeline/
[5] SLN124 granted Orphan Drug Designation by EMA for the treatment of β-Thalassemia. Retrieved April 11, 2020, from https://www.silence-therapeutics.com/media/1874/190115-silence-sln124-orphan-drug-status-rns.pdf
[6] Kura Oncology Receives Fast Track Designation for Tipifarnib in T-Cell Lymphomas. Retrieved April 11, 2020, from http://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-receives-fast-track-designation-tipifarnib-t-cell
[7] Life Molecular Imaging. Retrieved April 11, 2020, from https://life-mi.com/neuroimaging/
[8] Kartos Therapeutics. Retrieved April 11, 2020, from https://www.kartosthera.com/science
