近100億美元投資，1000+臨床試驗，基因和細胞療法到底有多“火”

2020-03-09 15:25:28
我們近來經(jīng)常聽到的一句話是“基因和細胞療法的時代到來了”。2019年，有三款基因療法獲得了全球監(jiān)管部門的批準。其中諾華（Novartis）公司治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的基因療法Zolgensma獲得美國FDA批準上市，歐盟批準bluebird bio公司的Zynteglo上市，治療β地中海貧血癥患者，而日本的監(jiān)管機構(gòu)批準了AnGes公司的基因療法Collategene上市，治療嚴重肢體缺血（critical limb ischemia）患者。這是日本批準的第一款基因療法（這里的基因療法指的是非CAR-T類的基因療法）。


而基因和細胞療法領域的發(fā)展不僅體現(xiàn)在獲批療法的增多上面，日前，美國再生醫(yī)學聯(lián)盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）發(fā)布了2019年年度報告。報告指出，再生醫(yī)學領域（包括基因療法，利用基因工程改造的細胞療法，細胞療法，和組織工程）在2019年獲得了接近100億美元的投資，目前有超過1000個臨床試驗正在進行中。該組織預計，今后兩年，10多款基因和細胞療法有望上市。今天的這篇文章里藥明康德內(nèi)容團隊將與讀者分享這篇報告的精彩內(nèi)容，用數(shù)字來展現(xiàn)基因和細胞療法時代的蓬勃發(fā)展。


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再生療法公司遍布全球



根據(jù)ARM的統(tǒng)計，全球目前有超過987家再生醫(yī)學公司，開發(fā)基因療法、細胞療法和組織工程療法。美國的再生醫(yī)學公司最多，達到534家，亞洲位列歐洲之后，有180家這類公司。按照研發(fā)方向分類，專注于基因療法的公司達到496家，開發(fā)細胞療法的公司達到625家，有133家公司致力于進行組織工程和生物材料的開發(fā)（有的公司可能同時在多個方向進行開發(fā)）。


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▲再生醫(yī)學公司全球概況（圖片來源：參考資料[2]）


這一領域在2019年總計獲得98億美元的投融資，僅次于2018年，達到歷史第二高。其中基因療法和基因工程改造的細胞療法領域融資達到76億美元。


超過1000項臨床試驗


截至2019年底，全球有1066項臨床試驗正在評估再生療法的效果。其中1期臨床試驗381項，2期臨床試驗591項，3期臨床試驗94項。在過去3年中，通過基因工程改造的細胞療法和癌癥免疫細胞療法的早期臨床活動大增（主要為CAR-T細胞療法和TCR細胞療法），如今占1期臨床試驗總數(shù)的58%。

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2019年，這一領域達到了多個重要的里程碑。例如，F(xiàn)ate Therapeutics、Precision Biosciences、和Cellectis公司都將治療血液癌癥的同種異體CAR-T療法推入臨床開發(fā)階段。而且，這一技術有望擴展到治療癌癥以外的適應癥，例如Cartesian公司啟動了治療自身免疫疾病的臨床試驗，Sangamo Therapeutics公司獲得英國監(jiān)管機構(gòu)批準，啟動使用CAR-調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）療法預防腎臟移植后免疫排斥的臨床試驗。

在這些療法的適應癥方面，657項臨床試驗專注于腫瘤學領域，占臨床試驗總數(shù)的62%，治療的癌癥類型包括白血病、淋巴瘤、腦瘤、乳腺癌、膀胱癌等癌癥類型。其它臨床試驗較多的適應癥領域包括肌肉骨骼疾?。?0項）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?7項）等等。

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▲再生療法臨床試驗的10大適應癥領域（數(shù)據(jù)來源：參考資料[2]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）


更多患者可以從基因和細胞療法中獲益


根據(jù)ARM的統(tǒng)計，在2019年，不同醫(yī)藥公司在全球遞交了十多項再生療法的監(jiān)管申請，這些申請大多數(shù)可能在2020年獲得批準。在今后一兩年內(nèi)，獲得批準的基因療法數(shù)目有望翻倍！

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這些批準，意味著多種嚴重疾病的患者能夠獲得革命性的創(chuàng)新治療手段。ARM估計，大約4500到5000名患者已經(jīng)接受了美國FDA和歐盟EMA批準的基因療法和基因工程改造的細胞療法的治療。目前再生療法的臨床試驗可能在全球招募超過60000名患者。


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ARM表示，這些數(shù)字都證明了，2019年是基因和細胞療法領域蓬勃發(fā)展的一年。展望未來，業(yè)界除了進一步開發(fā)創(chuàng)新療法以外，還將在理清監(jiān)管流程、克服產(chǎn)品制造障礙、提高療法可及性方面繼續(xù)努力，將這類創(chuàng)新療法帶給更多的患者。

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參考資料：
[1] The Alliance for Regenerative Medicine Releases 2019 Annual Report and Sector Year in Review. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/press-release/the-alliance-for-regenerative-medicine-releases-2019-annual-report-and-sector-year-in-review/
[2] Advancing Gene, Cell, & Tissue-Based Therapies, ARM Annual Report & Sector Year in Review: 2019. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/sector-report/2019-annual-report