這個生物初創(chuàng)公司的第三輪融資（C輪）讓人看到了差異化的優(yōu)勢。
目前，諾獎技術(shù)的核酸干擾（RNAi）技術(shù)接連獲批新藥上市，讓投資者信心大振。但是，這個領(lǐng)域的領(lǐng)先公司早已走在領(lǐng)跑多時，要想跟跑并不容易。這個公司最近獲得了1億美元的融資，主打的技術(shù)就是核酸加抗體。
長期堅持點開閱讀健點子ihealth的朋友一定不陌生，核酸技術(shù)目前在多個領(lǐng)域開疆拓土。在新陳代謝，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，腫瘤等領(lǐng)域。其實，在治療肌肉疾病父母，核寡苷酸也是不斷立功。
除了治療常見的肌肉疾病，杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）之外，這家公司的目標，是強直肌萎縮1型（DM1）。
這家公司，就是Avidity Biosences。選擇這個疾病，是因為Avidity已經(jīng)有一個單克隆抗體（mAb）進入臨床試驗，如果能利用抗體平臺，把RNA調(diào)節(jié)的核寡苷酸繞過肝臟以外的組織，就可以解決目前核酸藥物的一個大問題，那就是肝毒性。
Avidity 最近融到了1 億美元的 C 輪，有了錢可以評估其首款抗體-寡核苷酸共聚物（Conjugate）的臨床概念證明（POC）。
此外，這筆錢還可以資助第二個計劃的早期臨床開發(fā)，同時允許Avidity探索此技術(shù)在肌肉疾病以外的領(lǐng)域的進一步應(yīng)用。
肌營養(yǎng)不良DM1是一種目前沒有任何治療方法的疾病。
Avidity雖然規(guī)模不大，但是最近筑巢引鳳，請來了知名的核酸技術(shù)的大牌藥企Ionis公司的前高管，頓時士氣大振。
Ionis是渤?。˙iogen）公司的合作伙伴，渤健的第一個獲批治療脊髓型肌萎縮（SMA）的諾西那生鈉（nusinersen）就是Ionis研發(fā)的。
除了DM1，Avidity的研發(fā)管線還包括治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的計劃。
利用抗體來靶向傳遞核寡苷酸，這個抗體+ASO的聚合物可能是增強目前的核酸藥物的下一代技術(shù)。
同時，公司任命Ionis前高管薩拉博伊斯（Sarah Boyce）非常有幫助。此輪投資由RTW投資領(lǐng)投，禮來也承諾了1500萬美元。
參與的還有新投資者：科莫蘭特資產(chǎn)管理、CureDuchenne、Logos 資本、合作伙伴基金管理、感知顧問和ST制藥，以及上輪的投資者阿萊西亞資本、亞歷山大風(fēng)險投資、Boxer資本，塔維斯托克集團、布雷斯制藥資本、EcoR1資本和武田風(fēng)險投資。
新首席執(zhí)行官Boyce是Ionis控股的阿克恰治療（Akcea公司，納斯達克：AKCA）的總裁，直到9月份管理層突然變動。她以前是Ionis制藥公司（納斯達克：IONS）的首席商務(wù)官CBO。
雖然核酸藥物在治療肌肉疾病領(lǐng)域潛力很大，但是目前的主要集中開發(fā)的新藥還是在新陳代謝疾病，腫瘤和免疫疾病方面。
禮來公司也是希望投資Avivity公司來獲得在免疫方面的合作機會。
https://www.biocentury.com/biocentury/finance/2019-11-13/fresh-cash-new-ceo-avidity-will-build-musculoskeletal-pipeline-while-
