開發(fā)脫發(fā)創(chuàng)新療法，艾爾建達(dá)成研發(fā)合作

2019-11-18 10:15:39
日前，Exicure公司宣布，其與艾爾建（Allergan）簽訂了一項(xiàng)全球合作協(xié)議。兩家公司將利用Exicure專有的三維球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平臺(tái)技術(shù)，開發(fā)2款治療脫發(fā)的新療法。
        

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核酸藥物通過(guò)靶向潛在的致病基因發(fā)揮治療作用。然而，降低毒性和有效遞送藥物是開發(fā)核酸藥物最大的技術(shù)難題。Exicure專有的SNA技術(shù)，把具有潛在療效的核酸序列在納米顆粒上密集地定向排列，它既可以靶向一個(gè)基因，也可以通過(guò)排列不同的核酸序列達(dá)到雙特異性，乃至三特異性。
SNA能通過(guò)4種作用機(jī)制實(shí)現(xiàn)療效，它們分別是反義核酸，siRNA，TLR9激活，和剪接轉(zhuǎn)換（splice switching）。如若不經(jīng)過(guò)額外的化學(xué)修飾，線性核酸被系統(tǒng)遞送后，通常在肝部匯集，并被快速清理。與線性寡核苷酸不同，SNA通過(guò)普遍存在的清道夫受體（scavenger receptors）進(jìn)入細(xì)胞，可全身或局部遞送至靶組織，能成功遞送的靶組織包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)，眼睛，皮膚，胃腸道，肺，肝等。SNA具有高的細(xì)胞攝取能力，而無(wú)需在體外進(jìn)行包封或復(fù)合制劑，并具有較強(qiáng)的肝外遞送能力，以及延長(zhǎng)的半衰期，預(yù)示著其在細(xì)胞內(nèi)穩(wěn)定性增強(qiáng)。
 

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▲SNA的3維立體結(jié)構(gòu)（圖片來(lái)源：參考資料：[2]）

本次合作的主要方向是雄激素性脫發(fā)，它是最常見的脫發(fā)疾病之一。在美國(guó)，這種疾病影響了大約5000萬(wàn)男性和3000萬(wàn)女性。據(jù)估計(jì)，每年用于治療的費(fèi)用超過(guò)35億美元，其中大多數(shù)無(wú)效。

依據(jù)協(xié)議條款，艾爾建將支付給Exicure公司2500萬(wàn)美金的預(yù)付款。屆時(shí)若艾爾建行使選擇權(quán)，它將負(fù)責(zé)臨床和市場(chǎng)化開發(fā)。就每項(xiàng)新療法，Exicure將獲得可高達(dá)9750萬(wàn)的研發(fā)和監(jiān)管里程碑付款，以及可高達(dá)2億6500萬(wàn)的市場(chǎng)化里程碑付款。

Exicure公司首席執(zhí)行官David Giljohann博士表示：Exicure很高興將我們?cè)诤怂岑煼ǚ矫娴闹R(shí)與艾爾建在醫(yī)學(xué)美學(xué)方面的深厚專業(yè)知識(shí)相結(jié)合，共同開發(fā)和推廣治療脫發(fā)的創(chuàng)新療法。這次合作是在重要的新治療領(lǐng)域，推進(jìn)Exicure的SNA技術(shù)令人興奮的機(jī)會(huì)。”

參考資料：
[1]. Exicure and Allergan Enter Into Collaboration, Option and License Agreement to Discover and Develop SNA-based Treatments for Hair Loss Disorders. Retrieved Nov. 14, 2019, from http://investors.exicuretx.com/news-releases/news-release-details/exicure-and-allergan-enter-collaboration-option-and-license
[2] Exicure is developing nucleic acid therapeutics based on our proprietary Spherical Nucleic Acid (SNA) technology. Retrieved Nov. 14, 2019, from https://exicuretxcom.ipage.com/assets/PDFs/Exicure_Corporate_Presentation.pdf