Avidity Biosciences是一家致力于利用單克隆抗體的組織特異性，靶向遞送基于寡核苷酸的療法，治療遺傳性疾病的生物醫(yī)藥公司。今日，該公司宣布完成C輪1億美元的融資。Avidity正在開(kāi)發(fā)的抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）技術(shù)平臺(tái)，與傳統(tǒng)寡核苷酸療法相比，AOC具有更好的藥代動(dòng)力學(xué)特性和更具特異性的生物分布，而且可以避免使用脂質(zhì)體遞送寡核苷酸帶來(lái)的毒副作用。遞送到特定組織中的寡核苷酸可以作為RNAi療法、微RNA療法或者介導(dǎo)外顯子跳躍（exon skipping）。
Avidity的主要在研藥物是針對(duì)1型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的潛在治療方法，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性肌肉疾病，會(huì)形成有毒的RNA損害肌肉功能。目前，該疾病還沒(méi)有任何獲批的治療方法。此外，該公司還在開(kāi)展對(duì)杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良和肌肉萎縮的研究。今年4月，該公司與禮來(lái)達(dá)成合作協(xié)議，禮來(lái)將利用Avidity公司的抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）技術(shù)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和推廣治療免疫學(xué)和其它疾病的創(chuàng)新療法。根據(jù)該協(xié)議，Avidity將獲得2000萬(wàn)美元的前期付款和1500萬(wàn)美元的投資，并且根據(jù)開(kāi)發(fā)和商務(wù)里程碑，每個(gè)靶點(diǎn)最多可獲得4.05億美元的后續(xù)付款。
Avidity首席執(zhí)行官Sarah Boyce博士（圖片來(lái)源：Avidity官網(wǎng)）
Avidity首席執(zhí)行官Sarah Boyce博士表示：“我們?cè)诿庖邔W(xué)領(lǐng)域與禮來(lái)達(dá)成了合作，我們將與他們合作開(kāi)發(fā)一些靶點(diǎn)，我們也會(huì)自行開(kāi)發(fā)一些靶點(diǎn)。從理論上講，有了抗體-寡核苷酸偶聯(lián)物，我們就有了‘通行證’。通過(guò)將合適的siRNA連接到合適的抗體上，就可以靶向整個(gè)組織。我們從肌肉開(kāi)始著手研究，因?yàn)檫@是一塊醫(yī)療需求高度未竟的領(lǐng)域?！?/span>
此外，Boyce博士還表示，公司的首個(gè)在研項(xiàng)目——針對(duì)強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的潛在療法，預(yù)計(jì)將于2020年推進(jìn)至臨床。與此同時(shí)，公司還將繼續(xù)利用AOC技術(shù)開(kāi)發(fā)其它早期項(xiàng)目，其中包括針對(duì)肌肉疾病和一些罕見(jiàn)病，但具體細(xì)節(jié)，Boyce博士沒(méi)有透露。
據(jù)了解，基于寡核苷酸的療法已經(jīng)在治療遺傳性疾病方面表現(xiàn)出卓越的療效，例如Ionis公司的Spinraza和Alnylam公司的Onpattro。但是，目前大多數(shù)遞送方法都只能夠成功地將寡核苷酸遞送進(jìn)入肝臟細(xì)胞，而針對(duì)其它組織的遞送方式還不成熟。我們祝愿Avidity Biosciences的研究順利，早日在這一醫(yī)療需求未竟的領(lǐng)域開(kāi)發(fā)出新的治療方法。
參考資料：
[1] Avidity Biosciences Completes $100 Million Series C Financing retrieved November 14 2019 from https://www.aviditybiosciences.com/2019/11/13/avidity-biosciences-completes-100-million-series-c-financing/
[2] Avidity Bio Adds $100M to Advance R&D of Muscle Disorder Drugs retrieved November 14 2019 from https://xconomy.com/san-diego/2019/11/13/avidity-bio-adds-100m-to-advance-rd-of-muscle-disorder-drugs/
