今日,葛蘭素史克(GSK)公司宣布,其IL-5抑制劑Nucala(mepolizumab),在治療重度嗜酸性粒細(xì)胞增多癥(HES)青少年和成人患者的3期關(guān)鍵性研究中,達(dá)到了主要研究終點(diǎn)。新聞稿指出,Nucala是首款能夠顯著減少HES患者疾病發(fā)作次數(shù)的療法?;谠撛囼?yàn)的積極結(jié)果,GSK計(jì)劃在2020年遞交Nucala治療HES患者的監(jiān)管申請(qǐng)。HES是一種由于血液和組織中嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)異常增多而導(dǎo)致的罕見疾病。在全球范圍內(nèi),大約有2萬名HES患者。嗜酸性粒細(xì)胞的增多會(huì)導(dǎo)致進(jìn)行性器官損傷,如果不加以治療,將可能有致命風(fēng)險(xiǎn)。HES通常影響皮膚,心臟,肺,胃腸道和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。治療HES的目標(biāo)是從血液和組織中清除嗜酸性粒細(xì)胞,從而防止器官損傷,減緩疾病進(jìn)展。目前這些患者的治療選擇非常有限。
Nucala是一款“first-in-class”的單克隆抗體,它可以選擇性識(shí)別并結(jié)合IL-5,阻斷IL-5與受體在嗜酸性粒細(xì)胞表面的結(jié)合,從而降低嗜酸性粒細(xì)胞的數(shù)量。此前,Nucala作為嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘(SEA)和嗜酸性肉芽腫性多血管炎(EGPA)患者的附加維持療法,已獲得20多個(gè)國(guó)家的批準(zhǔn)。目前,Nucala已獲得美國(guó)FDA授予治療HES患者的快速通道資格和孤兒藥資格。
共有108名重度HES患者(在過去12個(gè)月內(nèi)至少經(jīng)歷2次疾病發(fā)作,且嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)至少達(dá)到1000個(gè)每微升)參與了該項(xiàng)隨機(jī),雙盲,含安慰劑對(duì)照組的3期臨床試驗(yàn)。HES患者疾病發(fā)作代表著疾病的惡化或嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)的增加,需要進(jìn)一步的治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示,Nucala治療組中有56%的患者疾病發(fā)作次數(shù)顯著降低,而安慰劑組中的數(shù)值為28%,僅為治療組中的一半。此外,與安慰劑組相比,治療組中患者在研究期間首次出現(xiàn)疾病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)降低了66%,疾病的年發(fā)作率降低了66%,患者的疲勞嚴(yán)重程度也得到顯著的改善。
葛蘭素史克公司首席科學(xué)官兼研發(fā)負(fù)責(zé)人Hal Barron博士說:“HES是一種復(fù)雜且令人衰弱的疾病,目前的治療方法非常有限。Nucala具有改變HES患者治療前景的潛力。”