8月31日，科濟生物醫(yī)藥宣布，美國FDA授予其自主研發(fā)產品全人BCMA CAR-T細胞（CT053）孤兒藥資格，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。據悉，CT053是采用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞。今年2月，該產品獲中國國家藥監(jiān)局臨床默示許可；4個月之后在美國獲得FDA的臨床批準。
多發(fā)性骨髓瘤是一種發(fā)生在骨髓中的漿細胞惡化的腫瘤。有公開報道稱，2016年大概有13萬新發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤病例，發(fā)病率從1990年至2016年提高了126%。盡管已有一些新的治療手段，但多發(fā)性骨髓瘤仍然難以治愈，仍需更加先進有效的治療手段。而CT053開發(fā)的主要目標適應癥就是復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。據悉，該在研藥物的探索性1期臨床數據表明，其具有十分優(yōu)異的臨床療效和良好的安全性。在24名復發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤患者中，有19名達到完全緩解（完全緩解率79.2%），且無3級及以上細胞因子釋放綜合征。據悉，該公司將于今年9月14日在波士頓召開的國際多發(fā)性骨髓瘤研討會（IMW2019）會議上口頭報告CT053的探索性臨床研究結果。
科濟生物是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細胞等腫瘤免疫治療藥物，公司已經開發(fā)了多個CAR-T細胞候選藥物，并合作開展了多項CAR-T細胞治療肝癌、胃癌、胰腺癌、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性臨床研究。據悉，CT053目前正在中國進行注冊臨床研究，研究中心包括北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學附屬第一醫(yī)院。科濟生物董事長、CEO兼CSO李宗海博士表示，FDA授予孤兒藥資格認定是CT053產品開發(fā)和商業(yè)化的重要監(jiān)管里程碑。“孤兒藥資格”是美國FDA鼓勵罕見病藥物研發(fā)的舉措之一。根據美國《孤兒藥法案》規(guī)定，孤兒藥上市后可獲得長達7年的市場獨占期，獨占期內FDA將不會批準第二個相同產品、相同適應癥的申請。此外還可享受減免處方藥用戶費用，并開辟孤兒藥審批“綠色通道”，對獲得孤兒藥資格的藥物進行加速審批等。我們期待這款 CAR-BCMA T細胞產品能夠在全球盡快推進臨床研究，早日造福更多晚期多發(fā)性骨髓瘤患者。
