醫(yī)藥投資：諾華首款CAR-T療法在華臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理

2019-08-13 10:45:19
近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理了由諾華提交的CTL019的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（受理號(hào)：JXSL1900067）。值得關(guān)注的是，CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款CAR-T療法。

根據(jù)CDE網(wǎng)站公開(kāi)信息，CTL019的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已經(jīng)于2019年8月12日獲受理，申請(qǐng)類型為"進(jìn)口"。受理信息如下：

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▲圖片來(lái)源：CDE網(wǎng)站


CTL019是一款需基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法，其治療需先從患者體內(nèi)提取出T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造。這些T細(xì)胞會(huì)被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細(xì)胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后，被輸注回患者體內(nèi)進(jìn)行治療。CTL019曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定，優(yōu)先審評(píng)資格，以及快速通道資格。作為全球首款CAR-T療法，CTL019可以說(shuō)是開(kāi)啟了腫瘤免疫治療的新篇章。


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CTL019最早始于賓夕法尼亞大學(xué)，諾華于2012年與賓夕法尼亞大學(xué)簽定全球合作協(xié)議，共同研究、開(kāi)發(fā)與商業(yè)化包括CTL019在內(nèi)的多項(xiàng)CAR-T療法。之后幾年，諾華陸續(xù)公布了該藥的臨床數(shù)據(jù)，證明了其在復(fù)發(fā)性/難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r ALL）兒童及年輕成人患者中的療效和安全性。多年投入和努力，終迎碩果。2017年7月，F(xiàn)DA腫瘤藥物專家咨詢委員會(huì)（ODAC）召開(kāi)針對(duì)諾華CAR-T療法CTL019的評(píng)估會(huì)議，最終以10:0的投票結(jié)果一致推薦批準(zhǔn)該療法。同年8月，F(xiàn)DA宣布正式批準(zhǔn)該療法上市，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性兒童、青少年B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病，商品名為Kymriah。


Kymriah的安全性與療效在一個(gè)多中心的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這個(gè)臨床試驗(yàn)招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個(gè)月內(nèi)，CAR-T療法帶來(lái)的總體緩解率達(dá)到了83%。不過(guò)它也可能帶來(lái)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。綜合了收益與風(fēng)險(xiǎn)，美國(guó)FDA最終決定批準(zhǔn)它上市，為特定患者群體帶來(lái)全新的治療希望。


基于一項(xiàng)名為“JULIET”的2期臨床研究，F(xiàn)DA在2018年5月又批準(zhǔn)Kymriah用于治療患有復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。該研究有106名患者接受了Kymriah輸注，結(jié)果顯示，采用Kymriah治療的成人復(fù)發(fā)或難治性DLBCL患者的總體緩解率（ORR）達(dá)到50％（95％CI，38％-62％），完全緩解率（CR）為32％，部分緩解率為18％。


此次，CTL019在中國(guó)申報(bào)臨床并獲得受理，是該創(chuàng)新療法在全球進(jìn)行注冊(cè)的又一大進(jìn)展。希望這款創(chuàng)新療法能夠早日造福更多需要的癌癥患者。