日前，致力于研發(fā)新型罕見疾病治療藥物的公司Glycomine，宣布完成3300萬美元的B輪融資，本輪融資由Novo Holdings領(lǐng)投。該公司表示，將利用本輪融資資金推進(jìn)公司PMM2-CDG（CDG-1a）的基質(zhì)替代療法，進(jìn)入早期的臨床研究。
PMM2-CDG（也稱為CDG-1a）是一種罕見的先天性代謝疾病，是先天性糖基化障礙疾?。–DG）譜系中最為常見的一種。它導(dǎo)致許多糖基化蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)和功能所必需的聚糖鏈的不完全形成。PMM2-CDG是因?yàn)槿狈α姿岣事短亲兾幻?（PMM2基因缺陷）所引起的。該疾病影響身體許多系統(tǒng)，導(dǎo)致諸如肌張力減退，肝臟疾病，凝血病，中風(fēng)發(fā)作以及免疫和神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙等癥狀。目前1000多名被診斷患有這種疾病的患者還沒有有效的治療方法。
對(duì)于本輪融資，公司現(xiàn)任代理首席執(zhí)行官兼董事的Peter McWilliams博士表示：“我很高興有機(jī)會(huì)在這一時(shí)刻加入公司并推進(jìn)這項(xiàng)治療方案，為受這種災(zāi)難性疾病所影響的患者和家庭提供幫助。B輪融資將使我們?cè)谂R床方面取得重大進(jìn)展?！?/span>
