近日，知名生物技術(shù)公司Bluebird Bio（藍鳥生物）公布了旗下基因療法Zynteglo的定價，治療價格約為180萬美元，成為了市場上第二款價格超過100萬美元的上市藥物。
據(jù)悉，Zynteglo在六月初剛獲得歐盟的批準(zhǔn)，藍鳥生物便在同月14號于阿姆斯特丹舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上公布了該藥的價格。Zynteglo是一種用于治療罕見血液疾病β地中海貧血的基因療法，能夠通過單劑量注射維持持久治療效果。
目前，市面上只有諾華開發(fā)的Zolgensma基因療法價格高于Zynteglo。Zolgensma是首款用于治療脊柱肌肉萎縮的基因療法，定價約為210萬美元。
患有β地中海貧血的患者無法產(chǎn)生足夠量的血紅蛋白，即血液中的攜氧蛋白。根據(jù)其病癥的嚴(yán)重程度，β地中海貧血患者可能需要每兩到四周輸血一次。在設(shè)定Zynteglo的價格時，藍鳥生物考慮到該療法能夠降低醫(yī)療成本，消除這種輸血的需要，讓治療效果維持終生。
Zolgensma和Zynteglo批準(zhǔn)是基因療法經(jīng)濟可行性的關(guān)鍵測試案例。與人們長期服用的傳統(tǒng)藥物相比，這些藥物能夠?qū)崿F(xiàn)一次性治療并讓療效持續(xù)終生。不過目前，由于臨床試驗的記錄時長有限，尚不清楚基因療法療效能夠維持的具體時長。因此，一些藥物開發(fā)商和保險公司考慮道這一事件的不穩(wěn)定性，正在努力想辦法解決這一問題。
在給Zynteglo定價時，藍鳥生物參考了諾華公司。諾華公司將將Zolgensma的價格標(biāo)簽與其業(yè)績掛鉤，并與保險公司達成了“基于結(jié)果的協(xié)議”。諾華還表示，他們正在與保險公司討論在未來五年內(nèi)支付基因療法的方案。
藍鳥生物表示，Zynteglo的全款可以在五年內(nèi)分期，每年支付約357567美元，其支付模式因地制宜。據(jù)路透社報道，如果該藥得到了美國FDA的最終批準(zhǔn)，Zynteglo可能會在美國的“合理”范圍內(nèi)定價，該公司也表示不會將價格提高到消費者價格指數(shù)的變化之上。目前，藍鳥生物正在與一些國家合作，計劃將Zynteglo基因療法推向市場。
藍鳥生物的分析師Mani Foroohar在一份研究報告中寫道：Zynteglo和Zolgensma的價格會隨著時間的推移而降低。相對于諾華公司通過靜脈輸液的基因療法，Bluebird的基因療法是一種移植性醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，它增加了醫(yī)療保健系統(tǒng)的成本。
Mani Foroohar擔(dān)憂道：盡管藍鳥生物多年來一直處于開發(fā)階段，但由于缺乏制造準(zhǔn)備，尚無法保證能夠?qū)ynteglo在2020年前商業(yè)化。更令人擔(dān)憂的是，藍鳥生物由于缺乏制造準(zhǔn)備，無法執(zhí)行制造過程開發(fā)，這是任何細胞治療特許經(jīng)營的關(guān)鍵核心競爭力。這可能導(dǎo)致外界對公司提出的許多項目規(guī)定時間節(jié)點產(chǎn)生質(zhì)疑，且目前尚不清楚進入市場的Zynteglo基因療法能否達到臨床試驗所見。
值得一提的是，歐盟在幾周前對Zynteglo的批準(zhǔn)也是“有條件”的批準(zhǔn)，意味著該公司必須繼續(xù)提供額外的數(shù)據(jù)，以證明其療法的益處。藍鳥生物還必須每年向相關(guān)審核部門提供該基因療法的數(shù)據(jù)，直到它有足夠的數(shù)據(jù)支持該藥物上市。
目前，藍鳥生物正在測試Zynteglo在鐮刀型貧血病中的療效，并計劃在2020年開始在美國銷售該藥。
