今日，基石藥業(yè)宣布，其合作伙伴Agios Pharmaceuticals于近日宣布美國FDA已授予“TIBSOVO(ivosidenib)聯(lián)用阿扎胞苷治療方案”突破性療法認(rèn)定，治療新診斷的攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的、年齡至少75歲且因為其它合并癥無法使用強(qiáng)誘導(dǎo)化療的急性髓性白血病（AML）成人患者。
Ivosidenib是一款同類首創(chuàng)的、具有選擇性的、針對異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變癌癥的強(qiáng)效口服靶向抑制劑。IDH1是一種代謝酶，其基因突變存在于包括急性髓系白血病、膽管癌和神經(jīng)膠質(zhì)瘤在內(nèi)的多種腫瘤。Ivosidenib已于2018年7月獲得FDA的批準(zhǔn)，用于治療患有復(fù)發(fā)性或難治性髓性白血病的成人患者。
該藥的組合療法獲得美國FDA的突破性療法認(rèn)定，對于基石藥業(yè)來說，是一大喜訊。2018年6月，基石藥業(yè)與Agios Pharmaceuticals達(dá)成在大中華區(qū)開發(fā)及商業(yè)化ivosidenib的獨家協(xié)議。這也成為基石藥業(yè)管線產(chǎn)品中第三款獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定的產(chǎn)品。
“目前，無法接受強(qiáng)化療的新診斷AML患者預(yù)后仍然很差，而且也沒有專門針對IDH1突變患者的獲批治療選擇，”Agios首席醫(yī)學(xué)官Chris Bowden醫(yī)學(xué)博士說，“突破性療法認(rèn)定進(jìn)一步支持了ivosidenib與阿扎胞苷的組合，對這部分患者可能成為一個有力的治療選擇?！?/span>
在慕尼黑舉行的第17屆急性白血病國際研討會上，Agios發(fā)表了ivosidenib聯(lián)合阿扎胞苷的1/2期研究結(jié)果。在該研究的1b期部分的ivosidenib組中，23名患者每天接受500mg ivosidenib聯(lián)合阿扎胞苷的治療?；颊叩闹形荒挲g為76歲，52％的患者超過75歲。在該患者群體中，聯(lián)合治療的安全性與單獨使用ivosidenib或阿扎胞苷的安全性一致。截止至2018年8月1日，在使用ivosidenib和阿扎胞苷研究治療時，平均中性粒細(xì)胞和血小板計數(shù)維持在接近或高于完全緩解（CR）伴隨部分血液學(xué)恢復(fù)（CRh）的閾值。總體上，78％（18/23）的患者獲得緩解，57％（13/23）的患者達(dá)到完全緩解。完全緩解（95％CI 7.7，NE）的中位持續(xù)時間尚未達(dá)到。此外，患者的12個月的生存率為82％。
Ivosidenib目前未在任何國家獲批用于治療新診斷的AML患者或與阿扎胞苷聯(lián)合使用。
基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括14種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前，公司有四款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗。
