【編者按】在中國(guó)審評(píng)審批制度不斷優(yōu)化的情況下，海外創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)的速度飛速加快，有目共睹。近日第二批30個(gè)臨床急需境外新藥名單的出爐在這樣的時(shí)代下更加令人矚目。我們很高興的看見(jiàn)，重磅皮炎新藥DUPIXENT和抗流感重磅療法Xofluza等在過(guò)去1、2年里才在全球首批的藥物，已經(jīng)進(jìn)入了這份榜單。這些新的信號(hào)意味著，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的不斷革新下，中國(guó)患者用上最新、最好藥物的速度，幾乎已經(jīng)達(dá)到全球同步。
臨床急需境外新藥，主要是指近年在歐美日已上市而我國(guó)尚未上市的，用于治療罕見(jiàn)病，嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。為了讓患者盡早用上這些好藥新藥，甚至救命藥，根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》的要求，這些藥品直接提出上市申請(qǐng)，藥監(jiān)局將建立專門通道加快審評(píng)。
這一特殊審評(píng)審批通道的效果可謂立竿見(jiàn)影。在2018年公布生物首批48個(gè)臨床急需境外新藥名單中，目前已經(jīng)有11個(gè)品種在國(guó)內(nèi)批準(zhǔn)上市，其中就包括血友病治療新藥艾美賽珠單抗、非小細(xì)胞肺癌治療新藥鹽酸阿來(lái)替尼、晚期乳腺癌治療藥物哌柏西利膠囊等。而隨著第二批名單的發(fā)布，中國(guó)老百姓將有望迎來(lái)新一批創(chuàng)新療法。
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全球“首款”重磅藥有望快速入華
全球創(chuàng)新性、突破性療法于近兩年不斷問(wèn)世，而這些備受矚目的“首款”、“重磅”新藥有望在審評(píng)審批制度改革推進(jìn)下，快速來(lái)到中國(guó)老百姓身邊。
以皮膚疾病領(lǐng)域的重磅藥——DUPIXENT Injection為例，這是一款針對(duì)IL-4α和IL-13兩個(gè)靶點(diǎn)的藥物，對(duì)現(xiàn)有療法不耐受或無(wú)效的中至重度特應(yīng)性皮炎患者提供一種全新作用機(jī)制的治療選擇。該藥在全球首次獲批的時(shí)間是2017年，距離現(xiàn)在僅有兩年時(shí)間。
另一款抗流感新藥Xofluza（baloxavir marboxil）也在名單中。這是由日本鹽野義制藥公司（Shionogi）和羅氏（Roche）聯(lián)合研發(fā)的“first-in-class”的口服抗病毒藥物Xofluza，用于治療12歲以上無(wú)并發(fā)癥的急性流感患者。美國(guó)FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士曾表示：“這是FDA近20年來(lái)批準(zhǔn)的第一款具有創(chuàng)新作用機(jī)制的新抗流感療法。” 更值得一提的是，該藥首次在日本獲批的時(shí)間為2018年2月23日，距離現(xiàn)在僅一年多的時(shí)間。
實(shí)際上，在名單中有7款新藥均于2018年獲批，其中最近的一款藥物Vigadrone（vigabatrin）于2018年6月才在全球首次獲批，至今尚不足一年。這些剛剛首次獲批的創(chuàng)新療法有望快速來(lái)到中國(guó)患者身邊，速度與全球日趨同步。
這與曾經(jīng)境外創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)上市遲滯的局面形成了鮮明的對(duì)比。過(guò)去進(jìn)口藥獲批需要經(jīng)歷漫長(zhǎng)的過(guò)程，以抗癌新藥為例，中國(guó)患者往往需要等待超過(guò)5年，才能用上這些療法。可喜的是，隨著近年來(lái)藥品審評(píng)審批制度改革的不斷深化和優(yōu)先審評(píng)政策的完善和落實(shí)，臨床急需的國(guó)外創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)的時(shí)間大大縮短。
從國(guó)內(nèi)獲批的進(jìn)口新藥數(shù)量上也從側(cè)面反映了這一進(jìn)程。有數(shù)據(jù)顯示，2004-2014年內(nèi)，在美國(guó)獲批的291個(gè)新分子實(shí)體（NME）中，僅79個(gè)成功進(jìn)入中國(guó)，平均每年有7~8個(gè)進(jìn)口藥。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2018年通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局優(yōu)先審評(píng)在中國(guó)獲得上市批準(zhǔn)的進(jìn)口藥超過(guò)25個(gè)。而在2018年藥監(jiān)局批準(zhǔn)的48個(gè)新藥中，有13個(gè)為進(jìn)口新藥，如泰瑞沙（Tagrisso）、億珂（Imbruvica）、索華迪（Sovaldi）等重磅新藥進(jìn)入中國(guó)，它們正在為中國(guó)肺癌、白血病/淋巴瘤、以及丙肝患者的生活帶來(lái)改變。
中國(guó)！罕見(jiàn)病藥物的歷史性機(jī)遇
我們?cè)诿麊沃锌梢钥吹?，包括Replagal（Agalsidase alfa）、Galafold（Migalastat hydrochloride）在內(nèi)的十幾款罕見(jiàn)病藥物，涵蓋了法布雷?。‵abry disease）、多發(fā)性硬化癥在內(nèi)的多種罕見(jiàn)病。
近兩年國(guó)家越發(fā)重視罕見(jiàn)病的診斷治療，不斷鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，并加快境外已上市罕見(jiàn)病藥品的審評(píng)審批。以法布雷病為例，此次有三款法布雷病治療藥物進(jìn)入臨床急需境外新藥名單。法布雷病是一種因GLA基因突變?cè)斐搔?半乳糖苷酶A缺乏而導(dǎo)致的罕見(jiàn)、遺傳性代謝病。有數(shù)據(jù)顯示，每4萬(wàn)至6萬(wàn)男性中就有1名患有此病。
我們也很高興地看到，藥明康德集團(tuán)合作伙伴Amicus Therapeutics的Galafold也在其中。該藥于2018年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，是FDA 15年來(lái)批準(zhǔn)的首款治療成人法布雷病的創(chuàng)新口服療法。據(jù)估計(jì)，這款新藥能幫助到全球35%-50%的法布雷病患者。先前，它曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格、快速通道資格、以及優(yōu)先審評(píng)資格。
此外值得一提的是，名單中用于治療X連鎖低磷佝僂病的罕見(jiàn)病藥物Crysvita（Burosumab）首次在歐盟獲批的時(shí)間為2018年2月，距離今天僅一年多時(shí)間，且這一疾病目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)有效治療藥物。還有用于遺傳性血管性水腫治療的藥物——Ruconest（Recombinant human C1-inhibitor），該藥于2010年10月就在歐盟首次獲批，但對(duì)于中國(guó)患者來(lái)說(shuō)，這是一款防治嚴(yán)重危及生命疾病的“救命藥”。這些罕見(jiàn)病新藥進(jìn)入臨床急需境外新藥名單，也有望為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病治療帶來(lái)全新的歷史機(jī)遇，為患者帶來(lái)更多的希望曙光與福音。
生物醫(yī)藥被認(rèn)為可能是下一個(gè)向全世界展現(xiàn)“中國(guó)速度”的領(lǐng)域，而提高國(guó)內(nèi)對(duì)于全球創(chuàng)新藥的可及性，將最具臨床價(jià)值的、患者最需要的創(chuàng)新產(chǎn)品帶到患者身邊，也是“中國(guó)速度”的重要體現(xiàn)。
隨著改革的持續(xù)性推進(jìn)，我們期待中國(guó)醫(yī)藥健康行業(yè)的發(fā)展以更快的速度邁入新時(shí)代。我們也相信，中國(guó)老百姓必將迎來(lái)有好醫(yī)、用好藥的健康新時(shí)代！
