今日，艾伯維（AbbVie）和Voyager Therapeutics聯(lián)合宣布，兩家公司達(dá)成了一項(xiàng)獨(dú)家全球戰(zhàn)略研發(fā)合作協(xié)議。這次合作將開(kāi)發(fā)針對(duì)α-突觸核蛋白（α-synuclein）的載體表達(dá)抗體（vectorized antibody），旨在治療因?yàn)?span style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">α-突觸核蛋白錯(cuò)誤折疊并異常積累導(dǎo)致的帕金森?。≒D）及其它與α-突觸核蛋白相關(guān)的嚴(yán)重神經(jīng)疾病。
作為世界上第二常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）神經(jīng)退行性疾病，PD在60歲以上的人群發(fā)病率大約為1/100，全球據(jù)估計(jì)有700萬(wàn)到1000萬(wàn)PD患者。PD特點(diǎn)是中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)中α-突觸核蛋白的錯(cuò)誤折疊和異常積聚，導(dǎo)致全身進(jìn)行性惡化的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀。靶向α-突觸核蛋白的抗體療法可能延緩疾病進(jìn)程，然而鑒于只有少部分抗體藥物能夠穿過(guò)血腦屏障作用于大腦，PD患者需要頻繁接受大劑量抗體的注射。
Voyager公司的載體表達(dá)抗體平臺(tái)力圖使用該公司獨(dú)創(chuàng)的能夠穿越血腦屏障的腺相關(guān)病毒（AAV）載體來(lái)表達(dá)具有治療效力的抗體蛋白。這種方法可能只需要一次靜脈輸液，就能夠在大腦中持續(xù)表達(dá)高水平的治療性抗體。
▲Voyager的AAV載體平臺(tái)有望在大腦內(nèi)直接產(chǎn)生針對(duì)α-突觸核蛋白的抗體（圖片來(lái)源：Voyager網(wǎng)站）
根據(jù)合作協(xié)議條款，兩家公司將合作開(kāi)發(fā)靶向α-突觸核蛋白的載體表達(dá)抗體。艾伯維將負(fù)責(zé)抗體的設(shè)計(jì)，Voyager將負(fù)責(zé)將表達(dá)抗體的基因裝入AAV載體。Voyager將負(fù)責(zé)臨床前開(kāi)發(fā)，遞交IND和1期臨床試驗(yàn)。完成1期臨床試驗(yàn)后，艾伯維可選擇獲取靶向α-突觸核蛋白的載體表達(dá)抗體的研發(fā)和推廣權(quán)益，用于治療PD和其它適應(yīng)癥。艾伯維將支付給Voyager公司6500萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及可高達(dá)2. 45億美元的臨床前期和1期選擇權(quán)付款。針對(duì)每個(gè)選中的載體Voyager公司可額外得到高達(dá)7.28億美元的潛在研發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。
此前，艾伯維已與Voyager達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，共同開(kāi)發(fā)治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病的基因療法。旨在通過(guò)Voyager的AAV載體，將編碼抗tau蛋白抗體的基因直接遞送至大腦內(nèi)部，并生產(chǎn)相關(guān)抗體，一勞永逸地減少tau蛋白水平。
▲Voyager的產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Voyager官網(wǎng)）
艾伯維神經(jīng)科學(xué)研發(fā)部門(mén)副總裁Jim Summers博士說(shuō)：“Voyager的載體表達(dá)抗體平臺(tái)能夠穿越血腦屏障，在CNS中更高水平地表達(dá)抗體蛋白。本次艾伯維與Voyager所達(dá)成的擴(kuò)展合作，是基于艾伯維對(duì)這一技術(shù)平臺(tái)的信心。艾伯維期待Voyager的技術(shù)能給神經(jīng)退行性疾病患者帶來(lái)變革性療法。”
參考資料：
[1].Voyager-Therapeutics-and-AbbVie-Announce-Collaboration-to-Develop-Vectorized-Antibodies-to-Treat-Parkinson-s-Disease-and-Other-Synucleinopathies.html. Retrieved Feb. 22, 2219, from http://ir.voyagertherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=254026&p=irol-newsArticle&ID=2388579
[2]. AbbVie hands Voyager a mega-billions gene therapy deal, with $310M in near-term cash. Retrieved Feb. 22, 2219, from https://endpts.com/abbvie-hands-voyager-a-mega-billions-gene-therapy-deal-with-310m-in-near-term-cash/
[3]. 速遞 | 基因療法治療阿茲海默病，艾伯維達(dá)成研發(fā)合作. Retrieved Feb. 22, 2219, from https://mp.weixin.qq.com/s/_xQY_jpI115SLYMmufFiBA
