如何應(yīng)對(duì)洶涌澎湃的基因療法大潮？
美國食品藥品監(jiān)管局（FDA）開出了最新的處方。
說起基因療法大潮來襲，一點(diǎn)也不夸張。預(yù)計(jì)今年到明年，每年有200多的新的基因療法申報(bào)臨床試驗(yàn)，而且，目前在FDA備案的基因和細(xì)胞療法已經(jīng)達(dá)到了800多個(gè)。
按照這樣的臨床試驗(yàn)速度和成功率，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)，5年后的2025年，每年將批準(zhǔn)10-20個(gè)細(xì)胞和基因療法。
面對(duì)這樣的來勢(shì)洶洶的大潮，而FDA的財(cái)政年度撥款還沒到位的情況下，如何繼續(xù)工作呢？
“我們正在努力擴(kuò)大我們的審評(píng)員隊(duì)伍, 這些審評(píng)員專門評(píng)估這些新療法, 以跟上新產(chǎn)品開發(fā)的快速發(fā)展。我們的最終目標(biāo)是在負(fù)責(zé)監(jiān)督這些產(chǎn)品的臨床調(diào)查、開發(fā)和審查的小組中增加約50名臨床評(píng)審員?！?/span>
FDA局長(zhǎng)戈特利布（Scott Gottlieb）和負(fù)責(zé)新生物制品（BLA）審評(píng)審批的主任，彼特馬克斯（Peter Marks）在一篇最新的文章中表示道。
基因和細(xì)胞產(chǎn)品大潮來襲，反映了顯著的科學(xué)進(jìn)步和這些新創(chuàng)新的臨床前景。
基因和細(xì)胞療法的發(fā)展及其在人類健康中的應(yīng)用, 類似上一波抗體藥物發(fā)展加速一樣, 將帶來治療疾病的根本改變。
單克隆抗體藥, 是產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)了產(chǎn)品進(jìn)步的拐點(diǎn), 從而讓抗體藥物一舉成為醫(yī)療的支柱。
由于廣泛采用安全和有效的平臺(tái), 使抗體人源化, 并最終發(fā)展出完全人源化的單克隆抗體。
對(duì)比基因治療, 這同樣是一種產(chǎn)品創(chuàng)新, 標(biāo)志著這些療法發(fā)展的拐點(diǎn), 也導(dǎo)致了新產(chǎn)品開發(fā)的激增和熱潮來襲。
這個(gè)開發(fā)的熱潮的驅(qū)動(dòng)力, 是提供基因治療產(chǎn)品的安全和有效的載體的出現(xiàn), 其中就包括了腺病毒相關(guān)病毒（AAV）載體。
如何圍繞這些產(chǎn)品相關(guān)問題，推進(jìn)與創(chuàng)新有關(guān)的政策呢？
基因治療產(chǎn)品現(xiàn)在有可能治愈許多疑難雜癥，并從根本上改變?cè)S多其他難治性疾病的軌跡。
為了更好地推動(dòng)這些新療法，F(xiàn)DA計(jì)劃在2019年引入更多的新的政策指導(dǎo)和其他進(jìn)展。這些新政策包括：
第一, 將與開發(fā)商合作, 最大限度地利用FDA的快速通道計(jì)劃。
這些快速通道包括：再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療 (RMAT) 的指定和加速批準(zhǔn)。
“這些對(duì)于比現(xiàn)有的治療嚴(yán)重或危及生命的疾病或癥狀的療法, 能提供有意義的治療優(yōu)勢(shì)的基因療法，加速批準(zhǔn)途徑，提供了一些獨(dú)特的機(jī)會(huì)?！?/span>
第二, 加速批準(zhǔn)可能為新的治療方法，包括對(duì)于顯著的、未得到滿足的醫(yī)療需求和有潛在治療效益的新療法。
但這一途徑也為 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的隨訪研究。由于與基因治療產(chǎn)品相關(guān)的許多風(fēng)險(xiǎn)與產(chǎn)品的耐久性和罕見的非目標(biāo)效應(yīng)的可能性問題有關(guān), 因此進(jìn)行上市前的試驗(yàn)可能不可行 解決所有的理論風(fēng)險(xiǎn)。
第三, 規(guī)劃一系列與產(chǎn)品開發(fā)的不同領(lǐng)域相關(guān)的臨床指導(dǎo)文件。
“這些推進(jìn)的臨床指導(dǎo)文件中, 包括血友病等遺傳性血液疾病基因治療產(chǎn)品開發(fā)的指導(dǎo)文件。”
“我們還打算制定一份指導(dǎo)文件, 就與某些神經(jīng)退行性疾病的基因治療產(chǎn)品開發(fā)有關(guān)的產(chǎn)品開發(fā)問題提供建議。”
這些指導(dǎo)性文件就包括一項(xiàng)如何針對(duì)單基因突變導(dǎo)致的疾病。
“當(dāng)基因治療產(chǎn)品的目標(biāo)是一個(gè)潛在的單基因遺傳突變, 導(dǎo)致一個(gè)嚴(yán)重的疾病，而且沒有可用的治療方案。在這個(gè)情況下, 基因治療可以提供改變或治愈潛在基因缺陷的潛力?！?/span>
