一期一會(huì)。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會(huì)如期在舊金山召開(kāi)。在這個(gè)被稱為“生物醫(yī)藥的超級(jí)碗”的大會(huì)上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯(cuò)和數(shù)次握手交談間就能達(dá)成。
在會(huì)議舉行的最后一天，參會(huì)企業(yè)共同討論了美國(guó)仿制藥行業(yè)將出現(xiàn)的增長(zhǎng)情況；學(xué)術(shù)研究人員呼吁進(jìn)行更多的技術(shù)轉(zhuǎn)讓；大型交易的進(jìn)行使生物技術(shù)投資者信心倍增。
美國(guó)仿制藥：搖搖欲墜，但根基更穩(wěn)固 出席JPM醫(yī)療保健大會(huì)的仿制藥企業(yè)高管們表示，當(dāng)前，美國(guó)藥品定價(jià)壓力正在緩解，而他們對(duì)這一情況持謹(jǐn)慎而樂(lè)觀的態(tài)度。 由于收購(gòu)方的整合以及FDA批準(zhǔn)的仿制藥數(shù)量增加，美國(guó)仿制藥價(jià)格多年來(lái)一直處于壓力之下。 Teva Pharmaceutical公司首席執(zhí)行官Kare Schultz將這一趨勢(shì)稱為“死亡螺旋”，而Mylan NV首席執(zhí)行官Heather Bresch則將這種情況比作“地震”。 但兩位高管都表示，藥品定價(jià)壓力似乎正在減輕。Schultz告訴投資者：“這是一個(gè)戲劇性的變化，我們不再經(jīng)歷價(jià)格下跌的“死亡螺旋”，目前形勢(shì)要穩(wěn)定得多。” Schultz在2017年接任首席執(zhí)行官后不久就做出決定，Teva Pharmaceutical將提高不盈利產(chǎn)品（約占公司投資組合的10%）的價(jià)格，或者停止銷(xiāo)售這些產(chǎn)品。但這位高管強(qiáng)調(diào)，這一改善并不意味著市場(chǎng)將回到價(jià)格持續(xù)下跌前幾年的水平。他補(bǔ)充稱：“這只是意味著市場(chǎng)的這種持續(xù)下跌已經(jīng)停止。” Bresch回應(yīng)了這一觀點(diǎn)，只是她的話聽(tīng)起來(lái)更加謹(jǐn)慎。“我認(rèn)為‘穩(wěn)定’這個(gè)詞是相對(duì)的”，她表示，仿制藥行業(yè)仍在努力應(yīng)對(duì)后果，并試圖恢復(fù)穩(wěn)定。 制藥業(yè)需要更合理地獎(jiǎng)勵(lì)學(xué)術(shù)界 盡管制藥業(yè)的大佬們正在慶祝2018年新藥獲批創(chuàng)紀(jì)錄，但目前大家都不清楚新藥屢獲批準(zhǔn)這一成功能否持續(xù)下去。 Dana-Farber癌癥研究所總裁兼首席執(zhí)行官Laurie Glimcher在2019年無(wú)錫全球論壇上發(fā)表講話時(shí)表示，她擔(dān)心制藥公司自身的關(guān)注點(diǎn)過(guò)于狹隘，與外部研究資源接觸時(shí)過(guò)于謹(jǐn)慎。 “我們?cè)诿庖忒煼ǚ矫嫒〉昧艘恍┲卮筮M(jìn)展，但只對(duì)20%的患者進(jìn)行免疫治療，且只有8到9類腫瘤對(duì)這種療法敏感。”她表示，主要制藥公司都在關(guān)注同樣的事情，但繼續(xù)開(kāi)發(fā)更多針對(duì)PD-1的療法無(wú)疑是在浪費(fèi)時(shí)間。 Glimcher認(rèn)為，該行業(yè)需要探索其他領(lǐng)域，學(xué)術(shù)界和小型生物技術(shù)公司比大型制藥公司更有可能實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。然而，只有大型制藥公司提供適當(dāng)?shù)馁Y源和支持，這一目標(biāo)才會(huì)更快實(shí)現(xiàn)。例如，Deerfield Management于2018年11月宣布，在Dana-Farber投資8000萬(wàn)美元，建立蛋白質(zhì)降解中心。 “大多數(shù)新目標(biāo)的發(fā)現(xiàn)都將發(fā)生在學(xué)術(shù)界，但我們只能將它們發(fā)揮到一定程度”，她指出。 Glimcher補(bǔ)充說(shuō)，問(wèn)題在于學(xué)術(shù)中心對(duì)行業(yè)的貢獻(xiàn)沒(méi)有得到公平的回報(bào)?！爱?dāng)我們與風(fēng)險(xiǎn)投資公司或制藥公司合作時(shí)，我們只獲得2%的版稅，因?yàn)槲覀兪窃缙诤献骰锇?。如果我們想成倍地增加新藥靶點(diǎn)的數(shù)量，制藥公司將不得不與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)進(jìn)行更多的合作，并對(duì)他們的杰出工作給予適當(dāng)?shù)莫?jiǎng)勵(lì)，而不論其發(fā)展階段如何?！?/p> Glimcher認(rèn)為Dana-Farber和Deerfield之間的關(guān)系是制藥公司應(yīng)該關(guān)注的。她說(shuō)，“Deerfield在資助學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)方面有著獨(dú)特的方式，它們將提供至多8000萬(wàn)美元，資助蛋白質(zhì)降解領(lǐng)域的一系列基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化科學(xué)項(xiàng)目。更重要的是，Deerfield認(rèn)識(shí)到他們必須與學(xué)術(shù)界分享利益，因此我們?cè)谘芯拷Y(jié)果中擁有50%的股權(quán)?！?/p> Regenxbio正在重新調(diào)整其戰(zhàn)略重點(diǎn) Regenxbio提供基因治療的腺相關(guān)病毒（AAV）平臺(tái)已被授權(quán)給十幾家合作伙伴，用于治療一系列疾病。2019年將是該公司的5個(gè)臨床和1個(gè)臨床前基因治療候選組合的一個(gè)具有里程碑意義的年份。 Regenxbio已經(jīng)報(bào)道了在主導(dǎo)項(xiàng)目RGX-314中，濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的I / IIa期陽(yáng)性結(jié)果，并計(jì)劃在今年晚些時(shí)候?qū)⒃摶虔煼{入IIb期。該項(xiàng)目在很多方面對(duì)公司來(lái)說(shuō)都意義重大，包括轉(zhuǎn)向后期開(kāi)發(fā)，以及擴(kuò)大濕性AMD市場(chǎng)的占有規(guī)模。 該公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ken Mills 指出，像濕性AMD這樣的“主流”適應(yīng)癥并不是基因治療的標(biāo)準(zhǔn)，基因治療往往側(cè)重于罕見(jiàn)疾病，比如合作伙伴諾華公司（Novartis AG）去年4月斥資87億美元收購(gòu)AveXis后獲得的AVXS-101。這種治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法正在接受美國(guó)FDA的審查，預(yù)計(jì)將于今年獲得批準(zhǔn)。 Ken Mills表示，他創(chuàng)立Regenxbio的時(shí)候，基因療法被認(rèn)為是不安全且不具創(chuàng)新性的，因?yàn)榛虔煼ㄔ谄淝耙粋€(gè)發(fā)展時(shí)代出現(xiàn)了安全問(wèn)題。10年后的今天，“看到一款產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)，真的很令人滿意”，他說(shuō)。 Regenxbio有三個(gè)其他項(xiàng)目或進(jìn)入I / II期：RGX-501用于純合家族性高膽固醇血癥，中期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2019年下半年發(fā)布；RGX-111用于粘多糖貯積癥I型（MPS I），試驗(yàn)入組預(yù)計(jì)將于今年年中開(kāi)始；用于治療MPS II的RGX-121也將在今年下半年提供中期數(shù)據(jù)。 此外，Regenxbio還計(jì)劃在2019年下半年為該公司的臨床前候選藥物RGX-181申請(qǐng)?jiān)囼?yàn)性新藥（IND），該項(xiàng)目旨在治療晚期嬰兒神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥2型（CLN2）。 Regenxbio現(xiàn)在更少關(guān)注合作伙伴關(guān)系，更多關(guān)注自己的產(chǎn)品線，但Mills表示，該公司將繼續(xù)通過(guò)合適的候選產(chǎn)品和技術(shù)實(shí)力向合作伙伴授權(quán)其N(xiāo)AV技術(shù)平臺(tái)，因?yàn)樗Ｍ麕椭嘤行枰幕颊摺?/p> 雷迪實(shí)驗(yàn)室正在中國(guó)“大展宏圖” 雷迪實(shí)驗(yàn)室（Dr. Reddy's Laboratories ）在中國(guó)遇到困難時(shí)堅(jiān)持了下來(lái)。作為全球第二大制藥市場(chǎng)，中國(guó)不斷變化的監(jiān)管規(guī)定為該公司打開(kāi)了機(jī)遇之門(mén)。這家公司相信，它的長(zhǎng)期基地現(xiàn)在可能會(huì)為其帶來(lái)回報(bào)。 雷迪首席運(yùn)營(yíng)官Erez israel在JPM的會(huì)議上說(shuō)，“在過(guò)去20年里，我們?cè)谥袊?guó)銷(xiāo)售了大約1億美元的產(chǎn)品，即使在困難時(shí)期，我們也從未離開(kāi)過(guò)中國(guó)，希望現(xiàn)在我們能從中受益。” israel在去年10月該公司公布第二季度業(yè)績(jī)時(shí)發(fā)布的概述的基礎(chǔ)上，就該公司在中國(guó)的發(fā)展計(jì)劃提供了更多細(xì)節(jié)。中國(guó)最近出臺(tái)了一系列監(jiān)管改革措施，制定了接受外國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)以獲得新藥批準(zhǔn)的規(guī)范，旨在鼓勵(lì)創(chuàng)新和加快藥品審批。該公司認(rèn)為，其美國(guó)產(chǎn)品組合中的70種產(chǎn)品可以滿足中國(guó)新的監(jiān)管要求，其中一些產(chǎn)品的注冊(cè)已經(jīng)開(kāi)始。 這位Teva Pharmaceutical前高管表示：“其中一些甚至很快就會(huì)推出，對(duì)此我們很有經(jīng)驗(yàn)，因?yàn)槲覀冞^(guò)去在中國(guó)進(jìn)行注冊(cè)的時(shí)間比這更長(zhǎng)。”但他沒(méi)有提供產(chǎn)品細(xì)節(jié)。 israel在JPM會(huì)議中還提到了在中國(guó)特定地區(qū)擴(kuò)大當(dāng)?shù)刂圃鞓I(yè)和合作伙伴關(guān)系的計(jì)劃。該公司在中國(guó)現(xiàn)有的子公司昆山羅潭藥業(yè)有限公司（KRRP）是與加拿大羅潭集團(tuán)合資成立的。2017年，雷迪的另一家子公司雷迪（無(wú)錫）藥業(yè)有限公司也在中國(guó)成立。 與中國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)建立了良好的關(guān)系，熟悉中國(guó)所有省份的商業(yè)化進(jìn)程，這些都是雷迪在市場(chǎng)擴(kuò)張過(guò)程中有利于該公司的其他優(yōu)勢(shì)。israel說(shuō)：“我們目前的產(chǎn)品有70種，公司希望通過(guò)引進(jìn)更多的產(chǎn)品來(lái)大舉進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，而我們要在中國(guó)市場(chǎng)格局發(fā)生變化的情況下這樣做?！?/p> 對(duì)印度市場(chǎng)的新一輪攻勢(shì)是雷迪戰(zhàn)略的另一個(gè)關(guān)鍵組成部分，管理層認(rèn)識(shí)到，該公司可能沒(méi)有像它本應(yīng)做到的那樣專注于印度市場(chǎng)。“雷迪曾經(jīng)是印度市場(chǎng)的重要參與者，現(xiàn)在我們將帶著新產(chǎn)品回歸”。israel補(bǔ)充說(shuō)，在過(guò)去18個(gè)月中，該公司管理層約有70％發(fā)生了變化。 UroGen公司希望UGN-101能賣(mài)個(gè)“好價(jià)錢(qián)” 紐約生物技術(shù)公司UroGen尚未決定對(duì)UGN-101（%0.4絲裂霉素凝膠）的定價(jià)，該產(chǎn)品用于治療第三階段的上尿路移行細(xì)胞癌。該公司新任首席執(zhí)行官Liz Barrett在JPM會(huì)議中表示，基于該藥的價(jià)值，它的價(jià)格可能不菲。 UGN-101是絲裂霉素C的緩釋制劑，絲裂霉素C是一種DNA交聯(lián)化療藥物，冷凍后為液體，但在體內(nèi)變?yōu)楣腆w，由UroGen公司的RTGel技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)。 Barrett是最近才加入U(xiǎn)roGen的，這家生物技術(shù)公司于1月3日宣布，曾任諾華腫瘤學(xué)公司（Novartis Oncology）負(fù)責(zé)人的Liz Barrett將加入該公司，監(jiān)督UGN-101的批準(zhǔn)和發(fā)布。 1月8日，該公司發(fā)布了其奧林匹斯III期研究的額外數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示61名可評(píng)估的患者中有57％接受了UGN-101，以治療低級(jí)別上尿路移行細(xì)胞癌，且在其主要疾病評(píng)估時(shí)間點(diǎn)實(shí)現(xiàn)了完全響應(yīng)。 Barrett表示，UroGen計(jì)劃在2020年推出UGN-101。 該公司已做了大量準(zhǔn)備工作，但尚未確定定價(jià)。Barrett說(shuō)，目前的治療涉及多種共病和手術(shù)，因此從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度來(lái)看，其價(jià)值主張是強(qiáng)有力的?！拔覀兎浅Ｓ行判?，我們將能夠提出一個(gè)相當(dāng)可觀的價(jià)格，”她說(shuō)。 該公司在II期還有一種名為UGN-102（0.18%絲分裂霉素）的腫瘤特化制劑，但該公司高管表示，他們迫切希望將研發(fā)范圍擴(kuò)大到這種疾病之外。 UroGen已經(jīng)與艾爾?。ˋllergan）建立了合作關(guān)系，利用其RTGel技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)一種用于膀胱過(guò)度活躍癥的肉毒桿菌素產(chǎn)品。 “目前，肉毒桿菌毒素的治療方法是，患者必須在膀胱中注射大約40到60次肉毒桿菌毒素。而RTGel只需注射一次肉毒桿菌素就能達(dá)到療效。所以你可以想象這對(duì)患者來(lái)說(shuō)是多么重大的進(jìn)步”，Barrett在JPM會(huì)議中說(shuō)道。 大型交易的進(jìn)行使生物技術(shù)投資者信心倍增 Loncar Investments首席執(zhí)行官Brad Loncar表示，在生物技術(shù)股市經(jīng)歷了2018年下半年的艱難時(shí)期以及12月的整體市場(chǎng)低迷之后，投資者對(duì)于今年登上飛機(jī)前往摩根大通的熱情不高。 Loncar說(shuō)：“人們不可能在2019年對(duì)生物技術(shù)抱有更低的期望了，沒(méi)有人希望與任何生物技術(shù)公司有任何關(guān)系?！比欢鴷?huì)議開(kāi)始前后的兩項(xiàng)大型并購(gòu)交易改變了這一情形。 1月3日，百時(shí)美施貴寶（Bristol-Myers Squibb ）宣布計(jì)劃以740億美元收購(gòu)新基制藥（Celgene）。緊接著，禮來(lái)公司（Eli Lilly ）于1月7日出手，同意以80億美元收購(gòu)Loxo Oncology。 考慮到兩家公司在后期的研發(fā)上都遭遇了重大挫折，百時(shí)美施貴寶和新基的合作是有意義的?！斑@兩家公司都艱難地進(jìn)入到2019年，”Loncar說(shuō)。他補(bǔ)充道，百時(shí)美施貴寶和新基需要做些事情來(lái)安撫受挫的投資者，它們?cè)谝黄鹂赡鼙泉?dú)立運(yùn)營(yíng)時(shí)更強(qiáng)大。他指出，兩家公司預(yù)計(jì)在合并后實(shí)現(xiàn)價(jià)值25億美元的協(xié)同效應(yīng)。 但Loncar預(yù)計(jì)，因藥品定價(jià)壓力令支付方在談判中占上風(fēng)，所以這不會(huì)是今年唯一的大型并購(gòu)交易。生物技術(shù)和制藥公司預(yù)測(cè)，由于凈藥物價(jià)格下降擠壓了收入，它們的營(yíng)業(yè)利潤(rùn)率將會(huì)下降。他說(shuō)，制藥商將面臨壓力，他們必須聯(lián)合起來(lái)，擴(kuò)大規(guī)模并提高議價(jià)能力，同時(shí)尋找提高經(jīng)營(yíng)效率、降低成本的途徑。 禮來(lái)對(duì)Loxo Oncology的收購(gòu)也吸引了很多投資者的注意。對(duì)此，Loncar表示：“事情總是瞬息萬(wàn)變，而這就是正在發(fā)生的事實(shí)?！?/p>
