靶向治療是近年來經(jīng)常聽到的一個(gè)詞，關(guān)于靶向治療藥物的信息往往能吸引很多人關(guān)注。比如：
治愈率75%的廣譜抗癌藥問世，還得到了FDA批準(zhǔn)？
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但是，關(guān)于靶向治療，還存在著很多誤解。今天我們就來詳細(xì)地介紹一下癌癥的靶向治療。
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什么是靶向治療
靶向治療是一種用藥物來治療癌癥的方法。
靶向治療通過把特定的基因或蛋白質(zhì)作為靶點(diǎn)來幫助阻止癌癥生長和擴(kuò)散。這些基因和蛋白質(zhì)存在于癌細(xì)胞中，或與癌癥生長相關(guān)的細(xì)胞中，如血管細(xì)胞。
可是，傳統(tǒng)化療也是用藥物治療癌癥，靶向治療和化療有什么不同呢？
這兩種療法的主要區(qū)別在于：靶向治療是針對(duì)癌癥相關(guān)的特異分子靶點(diǎn)；而化療針對(duì)的是快速分裂的細(xì)胞，固然能夠殺死癌細(xì)胞，但也會(huì)誤傷正常細(xì)胞。
靶向治療有時(shí)單獨(dú)使用，但更多是與化療和其他治療聯(lián)合使用。國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)了許多類型癌癥的靶向治療。新的靶向治療藥物也在不斷研發(fā)中。
靶向治療的“靶點(diǎn)”
了解癌細(xì)胞如何生長，有助于更好地了解靶向治療的原理。
人體有許多不同的細(xì)胞類型，如血細(xì)胞、腦細(xì)胞和皮膚細(xì)胞，每種類型都有特定的功能。當(dāng)健康細(xì)胞中的某些基因發(fā)生變化時(shí)，癌癥就開始發(fā)生了。這種變化稱為突變。
基因生產(chǎn)蛋白質(zhì)的圖紙，細(xì)胞“工廠”根據(jù)圖紙來生產(chǎn)蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)可以維持細(xì)胞的運(yùn)作。如果基因發(fā)生改變，就相當(dāng)于圖紙出錯(cuò)，這些蛋白質(zhì)也會(huì)發(fā)生變化。這會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞異常分裂，既沒有發(fā)揮正常細(xì)胞的功能，還要侵犯正常的組織細(xì)胞，掠奪資源。當(dāng)這種情況發(fā)生時(shí)，細(xì)胞就失去了控制，并形成腫瘤。
靶向治療的類型
有兩種主要類型的靶向治療藥物：
一類是單克隆抗體。單克隆抗體的分子比較大，難以進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)，所以只能在細(xì)胞外或細(xì)胞表面發(fā)揮作用。這類藥的名稱一般都叫“某某單抗”，比如治療淋巴瘤的利妥昔單抗、治療乳腺癌的曲妥珠單抗等。這類藥物通常通過靜脈用藥。
另一類小分子藥物。這類藥物的分子較小，可以進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)起作用。這類藥的名稱一般都叫“某某替尼”，比如治療白血病的伊馬替尼、治療肺癌的吉非替尼等。這類藥物通常是口服的。
不是所有癌癥患者都能用靶向治療
研究表明，并非所有腫瘤都有相同的靶點(diǎn)。所以同一種靶向治療并不能對(duì)每位患者都起作用。
醫(yī)生可能會(huì)要求進(jìn)行檢測以了解腫瘤中的基因、蛋白質(zhì)和其他因素。這有助于找到最有效的治療方法。因?yàn)?，靶向治療?huì)引起副作用；而且，它們可能很昂貴。因此，醫(yī)生會(huì)嘗試將每位癌癥患者與最佳治療方案相匹配。
比如前不久刷屏的“廣譜抗癌藥”larotrectinib，雖然美國藥監(jiān)局（FDA）批準(zhǔn)它可用于17種腫瘤，但是必須都是具有NTRK基因融合的腫瘤，這種藥物治療才有效（參見：治愈率75%的廣譜抗癌藥問世，還得到了FDA批準(zhǔn)？）。
常用的靶向治療
乳腺癌：大約20％至25％的乳腺癌中含有一種過多的蛋白質(zhì)，名為人類表皮生長因子受體2（簡稱HER2）。這種蛋白質(zhì)促使腫瘤細(xì)胞生長。如果癌癥為HER2陽性，可以使用靶向治療。
結(jié)直腸癌：結(jié)直腸癌中通常有一種過多的蛋白質(zhì)，名為表皮生長因子受體（EGFR）。阻斷EGFR的藥物可能有助于阻止或減緩癌癥的生長。另一種選擇是阻斷血管內(nèi)皮生長因子的藥物，這類藥物可以阻止生成新生血管，使癌細(xì)胞得不到營養(yǎng)。
肺癌：阻斷EGFR這種蛋白質(zhì)的藥物可能會(huì)阻止或減緩肺癌。如果EGFR具有某些突變，這種可能性就更大。對(duì)于ALK和ROS基因突變的肺癌，也有可用的藥物。醫(yī)生也可以將血管生成抑制劑用于某些肺癌。
黑色素瘤：大約一半的黑色素瘤在BRAF基因中具有突變。研究人員知道，特定的BRAF突變是良好的藥物靶點(diǎn)。但是，如果患者沒有BRAF突變，這些藥物可能會(huì)很危險(xiǎn)。
靶向治療面臨的挑戰(zhàn)
使用可以治療特定癌癥的藥物看似很簡單。但靶向治療很復(fù)雜，而且并不總是有效。重要的是要記?。?/span>
如果腫瘤沒有靶點(diǎn)，則靶向治療將不起作用。
有靶點(diǎn)也并不意味著腫瘤會(huì)對(duì)藥物產(chǎn)生反應(yīng)。
對(duì)治療的反應(yīng)可能是暫時(shí)的。
例如，靶點(diǎn)可能沒有醫(yī)生起初想的那么重要。因此這種藥物可能沒有多大幫助?；蛘咚幬镒畛蹩赡苡行?，但后來不再起作用。最后，靶向治療藥物可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用。例如，接受靶向治療的人通常會(huì)出現(xiàn)皮膚、頭發(fā)、指甲或眼部問題。
靶向治療是一種重要的癌癥治療方法。但到目前為止，醫(yī)生只能使用這些藥物來治療一部分癌癥。大多數(shù)人還需要手術(shù)、化療、放療，或激素治療。隨著研究人員更多地了解癌細(xì)胞的特定變化，將有更多靶向治療藥物被開發(fā)出來。
參考資料：
[1] ASCO. Retrieved Dec 11, 2018, from https://www.cancer.net/navigating-cancer-care/how-cancer-treated/personalized-and-targeted-therapies/understanding-targeted-therapy
[2] NCI. Retrieved Dec 11, 2018, from https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/types/targeted-therapies/targeted-therapies-fact-sheet
