日前，美國(guó)FDA腫瘤學(xué)卓越中心（OCE）兒科腫瘤學(xué)項(xiàng)目宣布建立兩個(gè)新的分子靶點(diǎn)列表，以促進(jìn)適用于兒科群體的腫瘤藥物或生物制劑的開發(fā)。
列表之一指出了已被確定與至少一種兒科癌癥的生長(zhǎng)或進(jìn)展密切相關(guān)的分子靶點(diǎn)，另一個(gè)列表則明確了與兒科腫瘤的生長(zhǎng)和進(jìn)展無關(guān)的分子靶點(diǎn)，針對(duì)這些靶點(diǎn)的藥物和生物制劑的早期兒科評(píng)估要求將被免除。
該列表符合FDA Reauthorization Act of 2017（FDARA）規(guī)定的法定要求，并有望根據(jù)兒科研究權(quán)益法案（Pediatric Research Equity Act，PREA）的修訂條款，為工業(yè)界規(guī)劃最初的兒科研究計(jì)劃提供一些指導(dǎo)，幫助開發(fā)兒科癌癥藥物或生物制品。
這些列表的創(chuàng)建還旨在進(jìn)一步利用兒科腫瘤基因圖譜分析的潛力，以及FDARA第504節(jié)至FD＆C法案第505B節(jié)的修訂，它們對(duì)兒科藥物的開發(fā)提出了新要求。
FDA表示：“在FDARA通過之前，F(xiàn)D＆C法案第505B節(jié)不是一個(gè)可用于要求開發(fā)兒科癌癥藥物的有效機(jī)制，因?yàn)榇蠖鄶?shù)獲批的成人腫瘤藥物的適應(yīng)癥在兒童中很少或從未發(fā)生過。因此，藥物開發(fā)者歷來會(huì)要求獲得豁免，以便在兒科患者中對(duì)這些藥物進(jìn)行必要的評(píng)估?！?/span>
2017年，通過修訂FD＆C法案中孤兒藥資格在兒科評(píng)估中的豁免，立法變革解決了上述問題。FDA補(bǔ)充道：“根據(jù)FDARA，有必要進(jìn)行這些兒科評(píng)估，即使其成人適應(yīng)癥已經(jīng)獲得孤兒藥資格，或者成人適應(yīng)癥并不在兒童中發(fā)生?！?/span>
此次FDA一共確定了205個(gè)候選分子靶點(diǎn)，其中大多數(shù)分子靶點(diǎn)（77）被歸類為“其他（others）”，其次為靶向基因異常（62）、細(xì)胞譜系決定簇（40）和免疫系統(tǒng)腫瘤微環(huán)境（21）的靶點(diǎn)。只有5個(gè)分子靶點(diǎn)被列為自動(dòng)豁免的候選對(duì)象。
▲FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士（圖片來源：FDA官方網(wǎng)站）
FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士表示：“兒科癌癥藥物的開發(fā)遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于成人癌癥藥物的開發(fā)?！倍@些列表的建立，是FDA為鼓勵(lì)兒科藥物的開發(fā)所做的廣泛努力的一部分。該領(lǐng)域近期的其他動(dòng)作還包括FDA通過的國(guó)際協(xié)調(diào)委員會(huì)（International Council for Harmonization）附錄和2017年指南，該指南為兒科常見疾病亞群的孤兒藥資格提供了政策說明。
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參考資料：
[1] FDA lists 205 molecular targets for pediatric cancer research. Retrieved October 18, 2018, from https://endpts.com/fda-lists-205-molecular-targets-for-pediatric-cancer-research/
[2] FDA. Retrieved October 18, 2018, from https://www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/OCE/ucm544641.htm
