CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals日前宣布，FDA已解除對兩家公司合作研發(fā)的應(yīng)用CRISPR/Cas9技術(shù)的基因療法CTX001的臨床試驗禁令，并接受了為該療法遞交的研究性新藥申請（IND）。CTX001是一項針對鐮刀型細胞貧血癥（SCD）的創(chuàng)新基因編輯療法。CRISPR Therapeutics與Vertex計劃于2018年末開展CTX001的1/2期臨床試驗，并有可能將試驗范圍擴大至英國和加拿大。這將是在美國進行的第一項檢驗CRISPR基因編輯療法的人體臨床試驗。
SCD是最常見的單基因遺傳病之一，由于編碼血紅蛋白β鏈的基因出現(xiàn)基因突變而引起，是一種遺傳性血液疾病。該病產(chǎn)生的鐮狀紅細胞可能會堵塞毛細血管，引發(fā)疼痛危機和器官衰竭，甚至死亡?；虔煼ㄓ型趯颊哌M行一次治療后，長時間甚至終身維持療效，達到一勞永逸的治療效果。
CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，具有可控性和通過修改指導(dǎo)RNA就能改變Cas9切割位點的便捷性。它能夠在多種細胞和生物中起作用，可以用于全基因組篩選來研究基礎(chǔ)生物科學(xué)研究，或者發(fā)現(xiàn)和驗證復(fù)雜遺傳病的潛在藥物靶點。除了對體細胞進行基因編輯，這一系統(tǒng)還有在人類胚胎中修正基因突變的潛力，從而在人類生殖細胞中產(chǎn)生可遺傳的變化。
▲CRISPR Therapeutics公司體外基因編輯在研項目（圖片來源：CRISPR Therapeutics公司官網(wǎng)）
CRISPR Therapeutics的基因療法CTX001是一種在研自體基因編輯的造血干細胞療法，用于治療SCD和β地中海貧血癥。CRISPR Therapeutics與Vertex于2015年開始合作，并于2017年開始共同開發(fā)CTX001療法。CTX001療法將使用CRISPR基因編輯技術(shù)，增加從患者體內(nèi)獲取的造血干細胞表達胎兒血紅蛋白（HbF）的能力，然后將經(jīng)過改造的造血干細胞注回患者體內(nèi)。HbF能夠彌補患者成人血紅蛋白的功能缺陷，從而緩解患者癥狀。該合作亦是CRISPR Therapeutics公司體外基因療法計劃的一部分。除此以外，這家新銳也在研究肝臟，肌肉和肺部疾病的體內(nèi)基因療法。
我們祝賀CRISPR Therapeutics與Vertex此次獲得FDA放行，并期待首個臨床試驗可以早日獲得積極結(jié)果，為患者們帶來更多創(chuàng)新療法選擇。
參考資料：
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