日前，基因療法公司MeiraGTx宣布收購(gòu)Vector Neurosciences。通過(guò)此次收購(gòu)，MeiraGTx將擴(kuò)大其臨床階段候選產(chǎn)品，包括編碼谷氨酸脫羧酶的腺相關(guān)病毒（AAV-GAD），用于治療帕金森病。AAV-GAD已經(jīng)完成2期臨床試驗(yàn)，是首個(gè)成功進(jìn)行隨機(jī)、雙盲、對(duì)照試驗(yàn)的用于腦部疾病的基因療法候選產(chǎn)品。
帕金森病在全世界影響約1000萬(wàn)人，它是僅次于阿茲海默病的第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病。它表現(xiàn)為進(jìn)行性的運(yùn)動(dòng)控制喪失（比如靜息狀態(tài)下的震顫和缺乏面部表情）以及其它非運(yùn)動(dòng)癥狀（比如抑郁和焦慮）。帕金森病至今無(wú)法治愈，僅在美國(guó)，每年的新確診病例就高達(dá)6萬(wàn)例。
AAV-GAD是一款在研基因療法藥物，能將谷氨酸脫羧酶（GAD）基因遞送至丘腦底核，以增加人腦中的主要抑制性神經(jīng)遞質(zhì)GABA的產(chǎn)生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通過(guò)基因療法增加丘腦底核GAD的表達(dá)，將導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)回路正?；?，并改善帕金森病的癥狀，同時(shí)不影響其他可能造成現(xiàn)有療法并發(fā)癥的大腦區(qū)域。AAV-GAD目前已獲得美國(guó)FDA的快速通道資格。
AAV-GAD的療效在臨床試驗(yàn)中也獲得驗(yàn)證。使用AAV-GAD治療帕金森病的2期臨床試驗(yàn)抵達(dá)預(yù)先指定的主要終點(diǎn)。此外，該療法的耐受性良好，沒(méi)有觀察到與治療相關(guān)的顯著不良事件。
▲MeiraGT在研產(chǎn)品線（圖片來(lái)源：MeiraGTx官方網(wǎng)站）
MeiraGTx總裁兼首席執(zhí)行官Alexandria Forbes博士表示：“這次戰(zhàn)略性收購(gòu)為我們提供了一個(gè)令人興奮的中期階段候選產(chǎn)品，它有頗具前景的臨床數(shù)據(jù)。此次收購(gòu)也擴(kuò)展了我們潛在的神經(jīng)退行性疾病療法組合。我們很高興繼續(xù)通過(guò)臨床開(kāi)發(fā)推動(dòng)AAV-GAD，并期待為帕金森病患者提供新的治療方法?！?/span>
Vector聯(lián)合創(chuàng)始人Michael Kaplitt博士說(shuō)：“我們很高興憑借在基因療法臨床開(kāi)發(fā)和制造方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，與MeiraGTx的優(yōu)秀團(tuán)隊(duì)合作，繼續(xù)開(kāi)發(fā)這種新型基因療法候選產(chǎn)品。AAV-GAD具有革新帕金森病療法的潛力，為治療選擇有限的患者提供了希望?！?/span>
參考資料：
[1] MeiraGTx Announces Acquisition of Vector Neurosciences, Gains Phase 2 Gene Therapy Program for Parkinson’s Disease. Retrieved Oct 10, 2018, from http://investors.meiragtx.com/news-releases/news-release-details/meiragtx-announces-acquisition-vector-neurosciences-gains-phase
[2] MeiraGTx. Retrieved Oct 10, 2018, http://meiragtx.com/
