4D Molecular Therapeutics 是一家專注治療遺傳性疾病的的生物技術(shù)公司，是基因治療領(lǐng)域的重要企業(yè)。近日，該公司宣布完成了9000萬(wàn)美元的B輪融資。
本輪融資由 Viking 全球領(lǐng)投，跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus Henderson 投資、輝瑞風(fēng)投、Biotechnology 價(jià)值基金等10家機(jī)構(gòu)。隨著這次B輪融資，跟投方 ArrowMark Partners 的投資主管 Tony Yao 加入了公司董事會(huì)。
4D Molecular Therapeutics 表示，這筆資金將用于推進(jìn)其研發(fā)平臺(tái)和下一代 AAV 基因療法的研發(fā)管線。
該公司的研發(fā)重點(diǎn)是 AAV 基因治療產(chǎn)品。這是該公司首創(chuàng)并自主研發(fā)的技術(shù)——利用 AAV 載體將基因輸送到身體中的任何細(xì)胞和器官，以消除疾病。AAV 可以找到一條最佳基因輸送路徑，還能抵抗原有的抗體，在低劑量的狀態(tài)中解決病痛。在這項(xiàng)技術(shù)上，該公司正處于全球領(lǐng)先的地位。
AAV技術(shù)圖解（圖片來(lái)自官網(wǎng)）
目前，這些 AAV基因治療產(chǎn)品主要適用于嚴(yán)重遺傳性疾病。預(yù)計(jì)2019年，該公司的一項(xiàng)治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病的藥物就將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
“基因療法是治療嚴(yán)重遺傳性疾病的一種重要方式。我相信 4D Molecular Therapeutics 的治療平臺(tái)將提供具有顯著臨床優(yōu)勢(shì)的基因療法。David 和他的團(tuán)隊(duì)在病毒載體技術(shù)和公司戰(zhàn)略方面有著豐富的經(jīng)驗(yàn)，” ArrowMark Partners 的投資主管 Tony Yao 表示。
David Schaffer 是公司的核心技術(shù)骨干。他是加利福尼亞大學(xué)伯克利分校的化學(xué)工程師，具有15年的相關(guān)開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)。與當(dāng)前市場(chǎng)上的相關(guān)技術(shù)相比，AAV 具有高效和靶向特定的優(yōu)勢(shì)，因而深得羅氏、輝瑞和 UniQure 等著名藥企的的青睞。
