英國(guó)國(guó)家醫(yī)療保健體系（NHS）已于 9 月 5 日與諾華就 Kymriah（tisagenlecleucel）達(dá)成保險(xiǎn)覆蓋協(xié)議，這標(biāo)志著歐洲國(guó)家首次同意為 CAR-T 療法提供資金。
諾華在于 8 月 27 日成為首批獲得突破性 CAR-T 療法歐盟上市許可的兩家公司之一后不到十天的時(shí)間就達(dá)成這項(xiàng)協(xié)議，成為 NHS England（NHS 下屬獨(dú)立機(jī)構(gòu)） 70 年歷史上最快的資金批準(zhǔn)之一。英國(guó)成本效益監(jiān)管機(jī)構(gòu)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）為 Kymriah 進(jìn)入 NHS 癌癥藥物基金開(kāi)了綠燈。根據(jù)協(xié)議，一次性治療可被用于治療 25 歲以下患有難以治愈、移植后復(fù)發(fā)或第二次或晚期復(fù)發(fā)的 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）患者。協(xié)議允許 NHS 的癌癥藥物基金會(huì)在 NICE 進(jìn)一步收集證據(jù)決定是否英國(guó)提供常規(guī)資金期間為 Kymriah 提供臨時(shí)性資金。
Novartis 指出，英國(guó)是 Kymriah 在歐洲批準(zhǔn)后首個(gè)基于醫(yī)療技術(shù)評(píng)估給予報(bào)銷的 CAR-T 療法。此前不久，Gilead 的 Yescarta 則因太貴，NICE 無(wú)法證明國(guó)家醫(yī)保對(duì)其覆蓋的合理性，而遭到 NHS 醫(yī)保覆蓋的拒絕。【英國(guó)政府醫(yī)保體系拒絕覆蓋 Gilead 的 CAR-T 療法】
預(yù)計(jì)在英國(guó)每年僅有少數(shù)白血病患者有資格接受治療；報(bào)告預(yù)計(jì)符合資格的患者數(shù)量在 30 人左右。諾華還在尋求對(duì)于 Kymriah 獲得歐盟批準(zhǔn)的其他適應(yīng)癥（即，用于復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）— 一種最常見(jiàn)的非霍奇金淋巴瘤亞型）的英國(guó)資助協(xié)議。諾華表示，“我們正在與 NICE 和 NHS 密切合作，確保我們能夠?yàn)槠谕麎勖芏痰某赡?DLBCL 患者提供這一重要的新療法?！?/span>
諾華表示，與英國(guó)一樣，在歐洲其他國(guó)家正在首先針對(duì)兒科 ALL 市場(chǎng)談判。但諾華表示“目前無(wú)法提供與歐洲國(guó)家衛(wèi)生和報(bào)銷機(jī)構(gòu)談判的更多信息?！?/span>
出于商業(yè)敏感性，諾華未透露在 NHS 協(xié)議下的 Kymriah 價(jià)格。治療的全價(jià)為每名患者 282,000 英鎊（約合 373,000 美元）。但在美國(guó)，諾華向患有 ALL 的25 歲以下患者收取 475,000 美元費(fèi)用。為什么不同國(guó)家價(jià)格不同？諾華公司發(fā)言人表示，“需要不同的定價(jià)方法來(lái)幫助支持對(duì)患者的獲取……由于美國(guó)和歐盟之間，甚至歐盟國(guó)家質(zhì)檢的醫(yī)療保健體系和基礎(chǔ)設(shè)施差別很大，因此不可能用一刀切的方法來(lái)定價(jià)。定價(jià)模型需要根據(jù)每個(gè)市場(chǎng)的獨(dú)特情況量身定制?！?/span>
NHS England 負(fù)責(zé)人 Simon Stevens 在聲明中表示，“這次建設(shè)性的快速談判表明有責(zé)任且靈活的生命科學(xué)公司如何能夠成功的與 NHS 合作為患者提供革命性的治療方法。”他自豪的表示，這一批準(zhǔn)積極證明了 NHS England 70 年來(lái)在創(chuàng)新新治療藥物方面的領(lǐng)導(dǎo)作用。 英國(guó)生物工業(yè)協(xié)會(huì)首席執(zhí)行官 Steve Bates 表示，“NICE 和 NHS 讓英國(guó)患者能夠在藥監(jiān)部門(mén)批準(zhǔn)后幾周內(nèi)獲得這種新治療藥物的能力將是全球行業(yè)的重大驚喜?！盉ates 表示，“該決定表明英國(guó)已成為世界上發(fā)現(xiàn)、試驗(yàn)、開(kāi)發(fā)、制造和銷售下一代 CAR-T 細(xì)胞療法的最適宜國(guó)家?！?/span>
NICE 衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心負(fù)責(zé)人 Meindert Boysen 在聲明中表示，NICE 預(yù)計(jì)將在未來(lái)幾周內(nèi)對(duì) Kymriah 治療兒童和青少年白血病發(fā)布定稿藥品指南。在建議納入癌癥藥物基金的同時(shí)，她補(bǔ)充表示，“關(guān)于藥品的長(zhǎng)期證據(jù)和副作用風(fēng)險(xiǎn)仍存在不確定性。”她解釋指出“諾華公司與 NICE 和 英國(guó) NHS 的合作 , 可以達(dá)成讓患者從 NHS 成本效益高的創(chuàng)新藥中獲益，而不會(huì)對(duì)更廣泛的醫(yī)療系統(tǒng)和患者造成不公平的影響?！睂?duì)應(yīng)于 Kymriah 的其他用途（成人淋巴瘤）并未給出成本評(píng)估日期。
NICE 的分析經(jīng)常使制藥商與拮據(jù)的政府爭(zhēng)取新治療藥物的價(jià)格時(shí)受到挫敗。但盡管價(jià)格很高，臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究所認(rèn)為這兩種 CAR-T 藥物都具有很好的性價(jià)比 , 該研究所是美國(guó)的非營(yíng)利機(jī)構(gòu)，在沒(méi)有政府評(píng)估的情況下開(kāi)展了越來(lái)越受歡迎的價(jià)值評(píng)估。 在美國(guó) , 諾華正在宣傳返款保證：如果藥品在第一個(gè)月內(nèi)無(wú)效，將不會(huì)對(duì)私人醫(yī)?；蜥t(yī)療保險(xiǎn)（Medicare）收費(fèi)。但美國(guó)政府醫(yī)保計(jì)劃仍在對(duì)保險(xiǎn)覆蓋和支付方案進(jìn)行分析。
整理：識(shí)林-苜蓿
參考資料
NHS England announces groundbreaking new personalised therapy for children with cancer - NHS
Kymriah: England Becomes First In Europe To Say Yes To CAR-T - Pink Sheet
After dropping the price, Novartis wins U.K. coverage for its CAR-T drug to treat childhood leukemia - STAT
