近日，來自美國西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院(Icahn School of Medicine)的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)了一種新方法，其能將特殊類型的抵御疾病的病毒穿過機體的免疫系統(tǒng)，并直接作用于靶向細(xì)胞，充分發(fā)揮其作用。自然狀態(tài)下，機體能通過產(chǎn)生特殊抗體來抵御病毒入侵，同時還能幫助機體產(chǎn)生抵御相同病毒的免疫力，但這項研究中，研究人員使用了一種名為腺病毒相關(guān)病毒（AAV）的無害病毒，其能將治療性的遺傳物質(zhì)運輸?shù)綑C體損傷部位或損傷細(xì)胞位點。
圖片來源：medicalxpress.com
但AAV病毒系統(tǒng)首先需要穿越機體中殺滅它們的抗體群，研究者Marta Adamiak表示，我們開發(fā)了一種新方法，能將AAV放置在一種稱之為囊泡或外泌體的“容器”中，而囊泡和外泌體是細(xì)胞天然分泌能夠幫助病毒輕松躲避機體抗體的檢測和攻擊。囊泡是機體天然產(chǎn)生的一種顆粒，其被認(rèn)為是中性的，機體免疫系統(tǒng)無法發(fā)現(xiàn)囊泡中的病毒，這樣AAV就能夠成功到達(dá)機體患處。
研究人員希望這種被包裹的AAV系統(tǒng)能作為一種高度有效的基因轉(zhuǎn)移工具來用作心血管疾病的治療，他們發(fā)現(xiàn)，當(dāng)給予小鼠特殊的AAV基因治療系統(tǒng)后，相比接受常規(guī)AAV基因治療系統(tǒng)的小鼠（未受到保護）而言，其能夠表現(xiàn)出心臟功能的明顯改善。于是研究人員開始重點關(guān)注能抑制中風(fēng)和心臟病的基因療法，研究者Adamiak認(rèn)為，這項研究或能潛在改善多種人類疾病的研究和治療。
由于人們經(jīng)常能夠接觸到AAVs，有超過60%的一般人群被認(rèn)為對該病毒系統(tǒng)會產(chǎn)生免疫作用；如果利用AAV外泌體來包裹AAV的話，該系統(tǒng)或許就能在大部分患者機體中使用，而且也能夠表現(xiàn)出高效的治療效果?；虔煼ㄊ且环N實驗性的技術(shù)，其能利用遺傳物質(zhì)來幫助治療或抑制無法治愈的疾病發(fā)生，目前研究人員已經(jīng)使用了多種方法來改變或修飾基因，比如，研究人員能利用健康的基因倆替代突變的相同基因，或者向機體中引入一種新的或被修飾的基因來幫助抵御疾病發(fā)生。
目前FDA已經(jīng)破準(zhǔn)了多項基因療法用來治療遺傳性失明、急性淋巴細(xì)胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等疾病。研究者Joseph Wu博士指出，在外泌體中隱藏的AAVs或許未來在基因治療領(lǐng)域能表現(xiàn)出潛在的應(yīng)用前景，這些新型的AAV相關(guān)基因療法未來有望治療多種類型的疾病，比如肝臟、腎臟和骨骼疾病等。
原始出處：Scientists may have cleared gene therapy hurdle
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