日前，Precision BioSciences公司宣布完成數(shù)額為1.1億美元的B輪融資。本輪融資由ArrowMark Partners領投。Precision BioSciences公司致力于開發(fā)新一代基因組編輯技術平臺，本輪融資獲得的資金將用于進一步開發(fā)基于該公司ARCUS基因組編輯平臺的創(chuàng)新產(chǎn)品。
提到基因編輯，人們最先想到的可能是CRISPR/Cas9技術。Precision BioSciences公司的技術平臺另辟蹊徑，基于在多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內(nèi)切酶(homing endonuclease)開發(fā)基因組編輯技術。這種核酸內(nèi)切酶能夠準確地識別長達12－40個堿基對組成的DNA序列，讓它們在一個復雜的基因組中也只會精確地在一個位點造成DNA斷裂，而不會產(chǎn)生隨機的脫靶效應。歸巢核酸內(nèi)切酶的這一特性讓它們成為開發(fā)基因組編輯技術的理想原材料。
Precision BioSciences公司的ARCUS技術是基于一種該公司獨創(chuàng)的完全通過人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶與歸巢核酸內(nèi)切酶有非常類似的特性，它不但具備非常高的特異性，而且可以被定制識別任何靶點基因內(nèi)的DNA序列。ARC核酸酶的另一個優(yōu)勢是它由310個氨基酸組成，是一個很小的多肽鏈，因此很容易被多種載體運送到細胞內(nèi)。而且ARC核酸酶不需要其它部件輔助，本身就能夠完成序列識別和DNA切割的過程。
Precision BioSciences公司主要致力于推動ARCUS基因組編輯平臺在癌癥免疫療法，遺傳疾病和食品領域的應用。在癌癥免疫療法領域，該公司的目標是通過基因組編輯技術，在CAR-T或TCR細胞療法中切除導致患者免疫系統(tǒng)攻擊供體T細胞和導致供體T細胞攻擊患者健康組織的基因，讓癌癥患者可以使用健康供體生成的T細胞療法，不再局限于依靠患者本身的T細胞。今年，Precision BioSciences計劃將該公司的主打產(chǎn)品－現(xiàn)成(off-the-shelf)的CAR-T療法推入臨床試驗階段。
▲Precision BioSciences公司的基因療法平臺（圖片來源：Precision BioSciences官方網(wǎng)站）
“我們很高興能夠獲得這些行業(yè)領先的醫(yī)療投資機構的強烈支持，它們擁有和我們一樣的通過食品和醫(yī)藥創(chuàng)新改造未來人類健康的愿景，”Precision BioSciences公司的首席執(zhí)行官Matt Kane先生說：“本輪融資為我們推動轉(zhuǎn)化基因組編輯項目進入多個領域奠定了堅實的基礎?！?/span>
“我們相信Precision公司的核心基因編輯技術代表著一種修改基因組的新方式，而且它可以被用于解決在多個領域中未被滿足的重大需求，”投資方代表，ArrowMark Partners的Tony Yao博士補充道：“我期待與該公司的團隊一起合作推動這些研發(fā)項目的發(fā)展?！?/span>
參考資料：
[1] Precision BioSciences Raises $110M to Advance ARCUS Genome Editing Programs
[2] Precision BioSciences 官網(wǎng)
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