諾貝爾獎(jiǎng)得主、美國(guó)加州大學(xué)伯克利分校教授蘭迪?謝克曼，今年3月27日接受《深圳特區(qū)報(bào)》記者采訪時(shí)曾說(shuō)：“從理論上說(shuō)，應(yīng)用干細(xì)胞技術(shù)能治療各種疾病，且其相較很多傳統(tǒng)治療方法具有無(wú)可比擬的優(yōu)點(diǎn)。”驗(yàn)證他的話的時(shí)刻來(lái)了。干細(xì)胞真的竟然治愈了目前無(wú)法根治的遺傳性疾病鐮狀細(xì)胞?。《^的事還在后面，干細(xì)胞治療另一種遺傳性疾病重型α-地中海貧血，竟然是通過(guò)這種方式！
干細(xì)胞治愈加拿大鐮狀細(xì)胞病患者
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病，因紅細(xì)胞呈鐮刀狀而得名。它是因血紅蛋白分子功能紊亂而引起的疾患，當(dāng)血紅蛋白分子暴露在各種環(huán)境中，紅細(xì)胞血紅蛋白發(fā)生聚合，扭曲變形成鐮狀。由于鐮狀細(xì)胞病患者的紅細(xì)胞形態(tài)異常，限制了紅細(xì)胞在血管中流動(dòng)，從而限制了其將氧氣輸送至身體的其他組織中，導(dǎo)致嚴(yán)重的疼痛和器官損傷甚至器官衰竭。對(duì)于這種疾病，傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)至今尚無(wú)根治措施。但是，最近終于有好消息傳來(lái)。
據(jù)加拿大媒體最近報(bào)道，今年26歲來(lái)自加拿大埃德蒙頓的鐮狀細(xì)胞病成年患者Revée Agyepong，去年底接受干細(xì)胞移植，最近通過(guò)血液檢測(cè)，結(jié)果表明她已被治愈，成功甩掉這種目前無(wú)法根治的病魔！加拿大衛(wèi)生官員確認(rèn)，Agyepong是加拿大第一位通過(guò)干細(xì)胞療法治愈鐮狀細(xì)胞病的成年患者。
當(dāng)初，Agyepong和她的姐姐主張嘗試新的治療手段干細(xì)胞移植治療，而治療需要利用她姐姐的干細(xì)胞。她姐姐身體健康，HLA測(cè)試結(jié)果顯示其骨髓干細(xì)胞符合治療要求。2017年11月，Agyepong在卡爾加里湯姆貝克癌癥研究中心接受了干細(xì)胞移植手術(shù)，主導(dǎo)這次移植手術(shù)的是加拿大亞伯達(dá)骨髓移植項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人Andrew Daly博士。
Daly博士在一份聲明中表示，基于干細(xì)胞移植治療鐮狀細(xì)胞病在兒科人群中取得了非常好的結(jié)果，他們一直考慮在成人患者中實(shí)施干細(xì)胞移植治療?！?/span>Agyepong符合干細(xì)胞移植手術(shù)的所有標(biāo)準(zhǔn)和要求，重要的是，她有一個(gè)百分百匹配的兄弟姐妹。在過(guò)去幾個(gè)月里，我們看到了紅血球的生產(chǎn)完全由移植的骨髓負(fù)責(zé)，患者血液中的鐮刀狀細(xì)胞血紅蛋白的數(shù)量幾乎下降到零。”
今年4月3日，Agyepong進(jìn)行了血液檢測(cè)，檢測(cè)結(jié)果表明，26歲的Agyepong已被完全治愈。在得到這個(gè)好消息后，她高興得激動(dòng)地說(shuō)：“我看到了隧道盡頭的燈光，不再那么痛苦和精疲力竭。我為此感到興奮！”
尚在娘胎中她就接受干細(xì)胞治療
在正式介紹這個(gè)案例前，我們先要介紹一下與之相關(guān)的遺傳性疾病重型α-地中海貧血。這還得先從它的“上層領(lǐng)導(dǎo)”說(shuō)起。地中海貧血（簡(jiǎn)稱地貧）又稱“海洋性貧血”，學(xué)名“珠蛋白生成障礙貧血”。它是由于一種或多種珠蛋白肽鏈合成受阻或完全抑制，導(dǎo)致Hb成分組成異常，引起慢性溶血性貧血。根據(jù)不同類型的珠蛋白基因缺失或缺陷，而引起相應(yīng)的珠蛋鏈合成受抑制情況不同，可將地中海貧血分為α-地中海貧血、β-地中海貧血、δ-地中海貧血、γ-地中海貧血等類型。
α-地中海貧血是地中海貧血的一種常見類型，屬于常染色體不完全顯性遺傳疾病。從地中海沿岸的意大利、希臘、馬耳他、塞浦路斯到東南亞各國(guó)均是本病多發(fā)區(qū)，在我國(guó)的廣東、廣西、海南、云南、貴州、四川及香港等地區(qū)常見，發(fā)病率達(dá)10%～14%。α-地中海貧血又可分為重型α-地中海貧血、中間型α-地中海貧血、輕型α-地中海貧血和靜止型α-地中海貧血。
重型α-地中海貧血又稱“HbBart's 胎兒水腫綜合征”，是最嚴(yán)重的一類地中海貧血。胎兒常于30～40周時(shí)流產(chǎn)、死胎或娩出后半小時(shí)內(nèi)死亡，胎兒呈重度貧血、黃疽、水腫、肝脾腫大、腹水、胸水。胎盤巨大且質(zhì)脆。這種疾病目前沒有治愈的方法，在大多數(shù)情況下，患有這種病的胎兒由于在子宮內(nèi)死亡或因缺乏治療手段，其母親不得不選擇終止妊娠。
我們即將開講的這個(gè)案例的主人公，一個(gè)患有重型α-地中海貧血的小不點(diǎn)，卻是幸運(yùn)的，她在娘胎里就接受了干細(xì)胞治療，因此她的母親無(wú)需終止妊娠。今年2月，她來(lái)到了這個(gè)世界上。她也成了全球首個(gè)在出生之前就參加干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)的患者。
這名小患者叫EliannaConstantino，其父母雙方均是地中海貧血基因攜帶者。在她孕齡18周的時(shí)候，超聲檢查發(fā)現(xiàn)她的心臟增大了一倍，是正常尺寸的兩倍，肺臟和其他器官也出現(xiàn)液體結(jié)構(gòu)。她的大腦似乎缺乏氧氣，盡管血液以異常的快速度流過(guò)這個(gè)器官。最后她被診斷患有重型α-地中海貧血。前面我們說(shuō)過(guò)，這是最嚴(yán)重的一類地中海貧血，具有致命的危害。事實(shí)上，在出生之前，她就曾在母親子宮內(nèi)假死過(guò)。怎么辦？要終止妊娠嗎？
美國(guó)加州大學(xué)舊金山分校尼奧夫兒童醫(yī)院的兒科以及胎兒外科醫(yī)生Tippi MacKenzie博士及其團(tuán)隊(duì)作了大膽試驗(yàn)。醫(yī)生們從Elianna的母親身上分離出健康的干細(xì)胞，并通過(guò)臍帶血管注射進(jìn)去，為尚在母親子宮里的Elianna進(jìn)行干細(xì)胞治療。4個(gè)月后，Elianna出生了，哭聲嘹亮，滿頭細(xì)發(fā)閃閃發(fā)光，根本不像生病的樣子。
Elianna出生后，MacKenzie博士研究團(tuán)隊(duì)還不知道她是否已經(jīng)完全痊愈。她仍需每三周輸血一次，但是研究團(tuán)隊(duì)在她的血液中發(fā)現(xiàn)了她母親的干細(xì)胞。下一步是看看她母親的細(xì)胞是否會(huì)永久嵌入在她的骨髓中，也就是醫(yī)學(xué)上所說(shuō)的“移植”。
研究團(tuán)隊(duì)還想知道，Elianna母親的干細(xì)胞能否在Elianna的生命中產(chǎn)生健康的血細(xì)胞。但是第一階段的試驗(yàn)已經(jīng)取得了成功，無(wú)論是Elianna的母親還是Elianna似乎都沒有任何副作用，比如免疫反應(yīng)。MacKenzie博士激動(dòng)地說(shuō)：“我很高興它是安全的，而且是可行的?！?/span>
負(fù)責(zé)監(jiān)督嬰兒治療的醫(yī)師ElliottVichinsky表示，子宮內(nèi)干細(xì)胞移植有望在出生前成功治療疾病。未來(lái)他們計(jì)劃將子宮內(nèi)干細(xì)胞移植應(yīng)用至其他嚴(yán)重和危及生命的遺傳疾病。
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