今日,Axovant Sciences宣布已從Oxford BioMedica獲得全球獨家授權,開發(fā)并推廣帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant預計將于今年底開始對晚期帕金森病患者進行AXO-Lenti-PD的1/2期劑量遞增研究。
帕金森病是一種慢性進行性神經(jīng)退行性疾病。它是僅次于阿茲海默病的第二大常見神經(jīng)退行性疾病,影響了美國100多萬人,全球400-600萬人,它的發(fā)病率隨著人口老齡化而增加。帕金森病患者會經(jīng)歷震顫、肢體僵硬、身體運動緩慢、步態(tài)和平衡問題等癥狀,給生活帶來巨大的身體和精神負擔。
AXO-Lenti-PD作為下一代基因療法,為帕金森病的治療帶來新的可能。它可以提供三種基因,編碼大腦中合成多巴胺所需的一組關鍵酶。該藥物相比其前身產(chǎn)品ProSavin?,具有修飾的有效載荷配置,可進一步改善內(nèi)源性多巴胺的產(chǎn)生。Oxford BioMedica已經(jīng)成功完成ProSavin?的1/2期研究,并抵達主要終點。其結果表明,在6個月和12個月時,通過UPDRS第III部分評分測量,該藥物證明了其安全性和耐受性,以及對運動功能的顯著改善。雖然帕金森病會導致逐漸退化,但該藥物給大多數(shù)患者帶來的改善可持續(xù)達四年。
根據(jù)與Oxford BioMedica簽訂的許可協(xié)議條款,Axovant將首先支付3000萬美元,以獲得AXO-Lenti-PD及其前身產(chǎn)品ProSavin?的權利。如果該藥物獲得批準,Oxford BioMedica還有資格額外獲得超過8.12億美元的開發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑費用,以及AXO-Lenti-PD的凈銷售額特許權使用費。
▲Axovant首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士(圖片來源:Axovant Sciences官方網(wǎng)站)
Axovant首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士表示:“Axovant一直致力于為嚴重的神經(jīng)退行性疾病如帕金森病開發(fā)創(chuàng)新療法,我們很高興能與公認的全球細胞和基因療法領導者Oxford BioMedica合作。我們也很高興地歡迎Fraser Wright博士加入我們的領導團隊。他擁有超過二十年的基因療法制造經(jīng)驗,并將致力于在Axovant建立世界級的基因治療能力。我們將繼續(xù)尋求基于變革科學的有前景的新治療方法,并將通過像AXO-Lenti-PD一樣的高質(zhì)量產(chǎn)品進一步擴大我們的產(chǎn)品線。這是我們將Axovant打造成開發(fā)和推廣神經(jīng)疾病創(chuàng)新藥物領導者的長期目標的一部分?!?/span>
“這是一個加入Axovant的激動人心的時刻,我期待有機會與Oxford BioMedica密切合作,并幫助Axovant建立基因治療能力,”即將加入Axovant擔任首席技術官的Fraser Wright博士(Spark Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼前首席技術官)說:“AXO-Lenti-PD是Axovant新產(chǎn)品線的堅實基礎,我很高興開始準備今年晚些時候會啟動的在晚期帕金森病中進行1/2期臨床研究?!?/span>
我們期待帕金森病患者能迎來更多創(chuàng)新療法。
參考資料:
[1] AXOVANT LICENSES INVESTIGATIONAL GENE THERAPY FOR PARKINSON’S DISEASE FROM OXFORD BIOMEDICA AND ANNOUNCES KEY LEADERSHIP TEAM ADDITION