珍妮特 伍德考克(Janet Woodcock)是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的藥物審評(píng)研究中心 (CDER) 主任，她也是領(lǐng)導(dǎo)FDA新藥改革的女豪杰。
伍德考克正在提出了一系列重要的新步驟，改革新藥審評(píng)審批, 讓 CDER 新藥辦公室的組織和職能現(xiàn)代化。
（FDA新藥審評(píng)研究中心主任伍德考克，F(xiàn)DA照片）
這個(gè)可能是改變FDA新藥審評(píng)審批最大的動(dòng)作，主要體現(xiàn)在四個(gè)方面：
首當(dāng)其沖，就是要提升科學(xué)家和醫(yī)務(wù)人員在他們的領(lǐng)域中發(fā)揮更多的意見領(lǐng)袖（KOL）作用，F(xiàn)DA表示。
為此，改革的第一個(gè)步驟，就是要發(fā)布更多的特定產(chǎn)品的指南。
“我們希望給我們的臨床醫(yī)生和科學(xué)家更多的時(shí)間, 更好的工具和更大的支持, 以推進(jìn)臨床和監(jiān)管原則制定,更好地 評(píng)估新藥的安全性和有效性,” FDA強(qiáng)調(diào)說。
那么，怎樣衡量這個(gè)目標(biāo)呢？
“我們的現(xiàn)代化過程的一個(gè)目標(biāo)是能夠發(fā)布更多的產(chǎn)品特定的指導(dǎo)文件。我們將開發(fā)數(shù)以百計(jì)的新的臨床指導(dǎo)文件, 并確保他們站在最新的科技前沿，“FDA表示道。
第二，審評(píng)中及早溝通 與患者互動(dòng)
此外，內(nèi)部評(píng)審人員的調(diào)整也是新藥改革的重點(diǎn)。
“我們正在考慮的一些新的組織結(jié)構(gòu)，可以讓我們的審查工作人員有更多的時(shí)間來審查和向贊助者提供臨床方案的反饋。”
為此，F(xiàn)DA希望新藥的審評(píng)員能在開發(fā)過程中盡早與新藥研發(fā)企業(yè)進(jìn)行接洽, 以確保試驗(yàn)設(shè)計(jì)的效率和結(jié)構(gòu), 以最有效的方式確定風(fēng)險(xiǎn)和效益的權(quán)衡（risk-benefit analysis）。
此外，審評(píng)員將有更多的能力與外部利益相關(guān)方溝通, 如疾病專家、學(xué)術(shù)研究人員和其他機(jī)構(gòu)的監(jiān)管伙伴。
“隨著以‘患者為中心’的藥物研發(fā)成為現(xiàn)實(shí), 持續(xù)的關(guān)系構(gòu)筑與病人群體的互動(dòng)正在成為我們監(jiān)管實(shí)踐的重要組成部分。”FDA強(qiáng)調(diào)說。
第三，總體架構(gòu)扁平化
隨著以CAR-T和基因剪輯技術(shù)的方興未艾，新的部門將應(yīng)運(yùn)而生。
“作為這項(xiàng)努力的一部分, 我們正在考慮創(chuàng)建許多新的治療特定的部門, 將有更多的能力從事新興和不起眼的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?！?/span>
這些專注于特定治療領(lǐng)域的研究人員和患者將得到更多的機(jī)會(huì)。
“在過去, 我們的結(jié)構(gòu)是圍繞我們的工作量來組織, 目標(biāo)是確保在不同的辦公室和部門之間取得平衡。因此, 我們的組織結(jié)構(gòu)并不總是遵循醫(yī)學(xué)發(fā)展的細(xì)分。”
面向未來，就得改革現(xiàn)有的結(jié)構(gòu)。
“我們認(rèn)為應(yīng)該創(chuàng)造一個(gè)優(yōu)越的結(jié)構(gòu)-一個(gè)基于最佳的臨床和公共衛(wèi)生來配置。”
這樣做的目的是促使審評(píng)架構(gòu)扁平化。“通過提高組織效率和可能的結(jié)構(gòu)改革, 最終將使我們的審評(píng)進(jìn)程的總體框架變得扁平化。”
第四，對(duì)外加強(qiáng)科學(xué)交流 提效20%
深化內(nèi)部合作, 加強(qiáng)對(duì)外科學(xué)交流, 與科學(xué)更緊密攜手來提高審評(píng)審批效率。
“我們的目標(biāo)是使審查的科學(xué)學(xué)科更緊密地集成，, 以及一個(gè)更容易協(xié)作的共同審查模板?！盕DA指出。
“整個(gè)審查過程圍繞科學(xué)和管理方面的專門知識(shí)領(lǐng)域更全面地整合, 這是我們整個(gè)改革的關(guān)鍵組成部分?！?/span>
“我們還希望將整個(gè)審查過程和關(guān)鍵審查備忘錄的發(fā)展更好地組織起來, 以便我們的醫(yī)學(xué)人員能夠更有效地記錄他們的調(diào)查結(jié)果, 并能將更多的時(shí)間花在推進(jìn)他們領(lǐng)域的科學(xué)工作上?！?/span>
“根據(jù)我們自己的評(píng)估, 我們相信新的架構(gòu)和流程在總體上將至少提高效率20%?！?/span>
這個(gè)20%的提效是來源于更好的工作流程和勞動(dòng)力管理, 以及跨不同的評(píng)審功能進(jìn)行更大的內(nèi)部協(xié)作.
最后，F(xiàn)DA的局長(zhǎng)Scott Gottlieb指出，新藥審批審批的改革意義重大。
“這一現(xiàn)代化的組織和職能改革是一項(xiàng)重大的任務(wù)。這是伍德考克博士和她的有才華的團(tuán)隊(duì)的工作和領(lǐng)導(dǎo)的高度體現(xiàn)。它反映了她對(duì)促進(jìn)公共衛(wèi)生的長(zhǎng)期承諾, 以確保我們的科學(xué)和組織與新產(chǎn)品的復(fù)雜性和機(jī)會(huì)相匹配.”
“我完全支持這些措施, 并支持伍德考克博士在這些領(lǐng)域做成的重要的努力?！?/span>
