BioMarin的酶替代療法獲得FDA批準(zhǔn)，治療成年人的遺傳性苯丙酮尿癥PKU。
5月是苯丙酮尿癥公眾意識(shí)月，第一個(gè)酶替代治療PKU應(yīng)運(yùn)而生。
苯丙酮尿癥,又名PKU，是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病。PKU患者在出生時(shí)就無(wú)法分解苯丙氨酸。
苯丙氨酸是一種氨基酸, 存在于含有蛋白質(zhì)的食物中, 以及各種食品和飲料中使用的高強(qiáng)度甜味劑。如果不加以治療, PKU可能會(huì)引起慢性智力、神經(jīng)發(fā)育和精神障礙。
患者需要終身限制通過(guò)飲食攝入苯丙氨酸，以防止在體內(nèi)積聚, 因?yàn)檫@可能會(huì)造成長(zhǎng)期損害中樞神經(jīng)系統(tǒng)。
如今，一種新藥獲批了。
美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了 Palynziq治療成年人PKU。
"這是一種新的酶替代療法, 幫助解決了PKU患者無(wú)法控制他們的血液濃度, 這是目前的治療方案的嚴(yán)重未滿足的需求, " FDA 藥物評(píng)估和研究中心的醫(yī)學(xué)研究辦公室主任朱莉 Beitz評(píng)價(jià)道。
"這一批準(zhǔn)表明了我們的承諾, 批準(zhǔn)新藥的進(jìn)展, 給患者提供新的醫(yī)療選擇?！?/span>
PKU的發(fā)病率是每12500新生嬰兒中的一人。在美國(guó)，約有1萬(wàn)至1萬(wàn)5千人的患者。
Palynziq 的安全性和有效性進(jìn)行了兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)。第一次試驗(yàn)是一個(gè)隨機(jī)的, 開放標(biāo)簽的試驗(yàn)治療。第二次試驗(yàn)是8周, 安慰劑控制, 隨機(jī)的試驗(yàn).
試驗(yàn)結(jié)果顯示，經(jīng) Palynziq 治療的患者相比治療前，血液中的苯丙氨酸濃度(Phe）有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的降低。
目前，公司沒(méi)有透露新藥的價(jià)格。預(yù)計(jì)患者在6月就可以用上這個(gè)新藥。
在歐洲，BioMarin也在3月提交了新藥申請(qǐng)，目前正在等待審評(píng)結(jié)果。
