到目前為止，全球醫(yī)療領(lǐng)域?qū)Ω杉?xì)胞的熱情非常高漲，很多患者對(duì)具有前景的干細(xì)胞療法，充滿了審批上市以及臨床應(yīng)用的期待。
很多人問(wèn)，干細(xì)胞新療法何時(shí)上市？目前，無(wú)論在國(guó)際還是國(guó)內(nèi)，監(jiān)管部門(mén)均在不斷完善干細(xì)胞療法的上市審批路徑，一旦臨床數(shù)據(jù)成熟，干細(xì)胞藥物上市也不再遙遠(yuǎn)！
對(duì)于干細(xì)胞療法，美國(guó)對(duì)合法的、具有前景的干細(xì)胞臨床研究給予鼓勵(lì)和支持，并且通過(guò)新監(jiān)管框架加速這類(lèi)療法的審評(píng)上市。
自2017年11月美國(guó)發(fā)布全面的再生醫(yī)學(xué)政策框架以來(lái)，FDA已授予了 18款細(xì)胞或組織療法的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定，這意味著這些產(chǎn)品可以申請(qǐng)優(yōu)先審查和加速審批。RMAT認(rèn)定也給美國(guó)干細(xì)胞研究團(tuán)隊(duì)打了一針強(qiáng)心劑。
舉個(gè)例子，在過(guò)去，細(xì)胞治療創(chuàng)傷性腦損傷一直被認(rèn)為遙不可及；而如今在臨床試驗(yàn)獲得FDA的RMAT認(rèn)定之后，美國(guó)休斯頓赫爾曼紀(jì)念醫(yī)院的醫(yī)生相信，未來(lái)他們可以用干細(xì)胞療法來(lái)預(yù)防創(chuàng)傷性腦損傷帶來(lái)的持續(xù)性傷害。休斯頓赫爾曼紀(jì)念醫(yī)院開(kāi)展的II期臨床試驗(yàn)中，成人試驗(yàn)組共納入14名患者，兒科試驗(yàn)組共納入38名患者。目前，美國(guó)國(guó)防部正在資助成人試驗(yàn)部分，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院資助兒科試驗(yàn)部分。該技術(shù)已授權(quán)給Cellvation公司。不過(guò)，研究人員很坦率地解釋?zhuān)c任何臨床研究一樣，他們也面臨著失敗的可能性。
對(duì)于加速細(xì)胞治療等先進(jìn)療法的審批，美國(guó)RMAT認(rèn)定路徑值得其他國(guó)家思考。近年來(lái)，其他國(guó)家也積極探索以及發(fā)布干細(xì)胞療法相關(guān)的監(jiān)管政策。
干細(xì)胞治療產(chǎn)品作為藥物監(jiān)管越來(lái)越受到多個(gè)國(guó)家監(jiān)管部門(mén)的認(rèn)可和明確。今年4月4日，印度衛(wèi)生部門(mén)發(fā)布通知稱(chēng)，干細(xì)胞及其衍生產(chǎn)品必須遵循任何新藥開(kāi)發(fā)所要求的協(xié)議，在進(jìn)入市場(chǎng)之前必須征求得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)；2017年，我國(guó)《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》正式發(fā)布，使國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)的標(biāo)準(zhǔn)更加清晰。
對(duì)于國(guó)內(nèi)患者以及干細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)者而言，《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》帶來(lái)了新曙光，它不僅僅明晰了干細(xì)胞療法的上市監(jiān)管途徑，還將極大地減少臨床試驗(yàn)所需的時(shí)間以及加快上市步伐。根據(jù)這項(xiàng)指導(dǎo)原則，與傳統(tǒng)的I、II、III期臨床研究分期設(shè)計(jì)不同，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)品可以根據(jù)具體特性自行擬定臨床研究分期和研究設(shè)計(jì)，按研究進(jìn)度可分為早期臨床試驗(yàn)階段和確證性臨床試驗(yàn)；而且可以有條件地免除非臨床試驗(yàn)以及接受非注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以推進(jìn)急需新藥在我國(guó)盡早上市。
目前，我國(guó)正在優(yōu)化程序，加快臨床急需藥物的審評(píng)上市，已有4款細(xì)胞治療藥物（CAR-T）申請(qǐng)入選了優(yōu)先審評(píng)程序，上市時(shí)間有望從改革前的7到8年縮短至2到3年。隨著CAR-T細(xì)胞藥物被納入優(yōu)先審評(píng)程序，人們對(duì)干細(xì)胞藥物的上市步伐也有了新的期望。我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究起步不算晚，過(guò)去幾年監(jiān)管制度在一定程度上限制了干細(xì)胞藥物研發(fā)進(jìn)程，但如今隨著監(jiān)管制度的逐漸完善，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物的上市越來(lái)越明朗！
